血友病

血友病是一种罕见的遗传性凝血功能障碍疾病，患者常因反复出血导致关节损伤甚至致残，严重影响学习、生活和工作。

血友病是我国首批纳入罕见病目录的疾病之一，在中国的患病率约为每10万人中2.73—3.09人，目前国内登记患者数约4万余例。

通过抑制体内一种天然抗凝血蛋白——组织因子途径抑制物（TFPI），促进凝血酶生成，从而恢复凝血与抗凝系统的平衡，为符合条件的A型或B型血友病患者提供预防治疗新选择。

一项2024年发表的中国血友病患者调查研究显示，在受访成年患者中，约七成持有残疾证。

辉瑞全球高级副总裁、辉瑞中国区总裁彭振科表示，对于需要长期治疗的血友病患者，持续获得治疗对疾病管理至关重要。

友瑞宁采用每周一次皮下注射的给药方式，在预防出血的同时，为患者提供不同于静脉输注的便捷用药选择，为符合条件的血友病患者提供了另一种预防治疗选择。

）今年首次纳入医保目录，填补了成人及儿童血友病患者长效皮下预防治疗的临床保障空白，这是我国首次将成人血友病常规预防治疗纳入国家医保支付范围，将为我国血友病诊疗带来更多获益。

罗氏制药中国副总裁张茹介绍，艾美赛珠单抗注射液（舒友立乐®）今年首次纳入医保目录，填补了成人及儿童血友病患者长效皮下预防治疗的临床保障空白，这是我国首次将成人血友病常规预防治疗纳入国家医保支付范围，将为我国血友病诊疗带来更多获益。

通过抑制体内一种天然抗凝血蛋白——组织因子途径抑制物（TFPI），促进凝血酶生成，从而恢复凝血与抗凝系统的平衡，为符合条件的A型或B型血友病患者提供预防治疗新选择。

创新药方面，SR604注射液是公司研发的First-in-Class（全球首创）血友病靶向在研治疗新药，是全球首个针对活化蛋白C的血友病单抗产品，拟用于血友病A/B、先天性凝血因子Ⅶ缺乏症患者的出血预防等。

友瑞宁采用每周一次皮下注射的给药方式，在预防出血的同时，为患者提供不同于静脉输注的便捷用药选择，为符合条件的血友病患者提供了另一种预防治疗选择。

点评：马塔西单抗新增伴抑制物A型、B型血友病预防治疗适应证，覆盖12岁以上大体重人群，为存在抑制物的难治血友病群体提供长效预防新选择。

他以纳入医保的三个血友病非因子类药物（艾美赛珠单抗、马塔西单抗、芬妥司兰）举例，血友病按规范预防治疗测算，成年患者使用重组Ⅷ因子的年费用约60万到70万元，如果纳入医保，基金压力极大。

芬妥司兰钠是全球首个且唯一的血友病siRNA创新非因子疗法，通过靶向降低抗凝血酶水平，促进凝血再平衡，为血友病患者拓展了非因子规律替代治疗新选择。

血友病防治的终极目标始终是保护关节、避免残疾并防范致命性出血，规范的长期规律替代治疗正是达成这一目标的科学基石，医保纳入有望让更多患者用得上、用得起，从被动止血迈向主动长期预防。

2026年版商业健康保险创新药品目录新纳入的12个药品中包括全球首个实体瘤CAR-T、中国首个血友病基因治疗药物等重大创新药品。

血友病是最好的例子，患者先天缺乏凝血因子，过去的治疗是出血了再止血，重型患者一年要出血32次，关节在一次次出血中慢慢毁掉，严重颅内出血还会危及生命。

商业健康保险创新药品目录调整同步开展，新增12种药品，其中包括全球首个实体瘤CAR-T、中国首个血友病基因治疗药物等重大创新药品。

新增的芬妥司兰钠、艾美赛珠单抗和马塔西单抗3个血友病非因子类治疗药物，弥补目录中重组类凝血因子成人常规替代治疗的空白；

这也是我国首次将成人血友病规律替代治疗纳入国家医保支付。

在细胞与基因治疗这一前沿领域，我国已批准上市10款CAR-T细胞治疗药品、1款干细胞治疗药品和2款基因治疗药品，其中包括首个用于实体瘤的CAR-T细胞治疗药品、首个用于血友病B的基因治疗药品……

同期调整的商业健康保险创新药品目录新增12款重磅创新药，包括全球首个实体瘤CAR-T、中国首个血友病基因治疗药物等重大创新药品。

同步启动调整的商业健康保险创新药品目录新增12种药品，其中包括全球首个实体瘤CAR-T、中国首个血友病基因治疗药物等具备里程碑意义的重大创新药品。

《每日经济新闻》记者（以下简称每经记者）注意到，新增的创新药中，既包括本土企业研发的全球首个实体瘤CAR-T、中国首个血友病基因治疗药物等创新药，还包括多个跨国药企的创新产品。

新版商业健康保险创新药品目录新纳入：全球首个实体瘤CAR-T、中国首个血友病基因治疗药物等重大创新药品。

2026商保创新药目录扩容至28种，百万元CAR-T抗癌药与中国首个血友病基因治疗药入选，患者自付价格大幅下降2026年11月14日10:40IT之家IT之家11月14日消息，据央视新闻今日报道，国家医保局在2026年创新药高质量发展大会上披露了商业健康保险创新药品目录的最新调整结果。

同期纳入的还有中国首个血友病基因治疗药物波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）。

其中，波哌达可基注射液是中国唯一获批的血友病基因治疗药物。

国家医保局今年继续同步开展《商业健康保险创新药品目录》调整，新增12种药品，其中不乏重大创新药品，例如包括全球首个实体瘤CAR-T——恺兴生命的舒瑞基奥仑赛注射液，以及中国首个血友病基因治疗药物——信致医药的波哌达可基注射液等。

血友病的凝血因子替代治疗通常需要通过静脉输注给药。

辉瑞全球高级副总裁、辉瑞中国区总裁彭振科表示，对于需要长期治疗的血友病患者，持续获得治疗对疾病管理至关重要。

商保创新药目录则有11家企业的共计12款药品被成功纳入，包括全球首个实体瘤CAR-T疗法、中国首个血友病基因治疗药物等重大创新药物，这也是第二版商保创新药目录。

HEMGENIX是由uniQure与杰特贝林联合开发，于2022年获得美国FDA批准上市，是首款针对中重度至重度血友病B的基因治疗方案，患者仅需单次静脉输注，便可激活肝脏持续自主生成凝血因子IX，摆脱反复的外源性凝血因子替代治疗。

当天，天津市友爱罕见病关爱服务中心负责人、重型血友病A患者王立新也来到展台，与黄健聪一同讲述治疗与生活的变化，让更多病友看见从“活下来”走向“活出热爱”的可能。

去年进博会上，王立新了解到血友病治疗领域的新进展，他特地发了一条朋友圈，将这一消息分享给病友。

与纪录片同时出现在进博会上的，是赛诺菲的一系列创新疗法：有用于治疗血友病的赛菲因，也有用于治疗血栓性血小板减少性紫癜的可倍力。

随着商保创新药目录的落地和各层次保障的逐步衔接，信玖凝会加速惠及更多中重度血友病B患者，让“单次治疗、长期有效”从临床走向真实世界。

依托前沿基因治疗技术，以“一次性给药、长期起效”的单次治愈方案，为血友病患者提供了全新的治疗选择。

）无疑是备受瞩目的创新品种之一，该产品不仅是我国首个基因替代疗法药物，也是国内首个血友病B基因治疗药物。

前者为中国首个血友病基因治疗药物、后者为全球首个实体瘤CAR-T。

SZ)：子公司1类新药注射用波米泰酶α（博佳凝）获附条件批准注册，用于伴抑制物的血友病A/B出血治疗舒泰神(300204.

SZ)：子公司1类新药注射用波米泰酶α（博佳凝）获附条件批准注册，用于伴抑制物的血友病A/B出血治疗_东方财富网

血友病防治的终极目标始终是保护关节、避免残疾并防范致命性出血，规范的长期规律替代治疗正是达成这一目标的科学基石，医保纳入有望让更多患者用得上、用得起，从被动止血迈向主动长期预防。

与纪录片同时出现在进博会上的，是赛诺菲的一系列创新疗法：有用于治疗血友病的赛菲因，也有用于治疗血栓性血小板减少性紫癜的可倍力。

依托前沿基因治疗技术，以“一次性给药、长期起效”的单次治愈方案，为血友病患者提供了全新的治疗选择。

在细胞与基因治疗这一前沿领域，我国已批准上市10款CAR-T细胞治疗药品、1款干细胞治疗药品和2款基因治疗药品，其中包括首个用于实体瘤的CAR-T细胞治疗药品、首个用于血友病B的基因治疗药品……

HEMGENIX是由uniQure与杰特贝林联合开发，于2022年获得美国FDA批准上市，是首款针对中重度至重度血友病B的基因治疗方案，患者仅需单次静脉输注，便可激活肝脏持续自主生成凝血因子IX，摆脱反复的外源性凝血因子替代治疗。

血友病的凝血因子替代治疗通常需要通过静脉输注给药。

血友病是最好的例子，患者先天缺乏凝血因子，过去的治疗是出血了再止血，重型患者一年要出血32次，关节在一次次出血中慢慢毁掉，严重颅内出血还会危及生命。

1岁时确诊重型血友病的他，如今40岁，也是一名音乐人、公益人。

友瑞宁采用每周一次皮下注射的给药方式，在预防出血的同时，为患者提供不同于静脉输注的便捷用药选择，为符合条件的血友病患者提供了另一种预防治疗选择。

血友病是一种严重的遗传性凝血障碍性疾病，中国约有13.6万名患者，其中A型血友病约占80%-85%。

血友病是一种罕见的遗传性凝血功能障碍疾病，患者常因反复出血导致关节损伤甚至致残，严重影响学习、生活和工作。

血友病是我国首批纳入罕见病目录的疾病之一，在中国的患病率约为每10万人中2.73—3.09人，目前国内登记患者数约4万余例。