基因治疗

除此之外，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院牵头组织来自中国、西班牙、英国、美国、韩国和德国的46位专家，制定了全球首个先天性耳聋基因治疗国际专家共识，为推动基因治疗领域的全球标准化发展提供规范框架。

这不仅是耳聋基因治疗领域全球开展最早、纳入患者最多、随访时间最长的临床研究，更覆盖目前全球报道中最小至最大年龄（9个月~32岁）的患者，为先天性耳聋的治疗打开全新局面，是中国从创新研发到临床应用的典范。

舒易来说，此次不仅证实AAV-hOTOF基因治疗的长期有效性与安全性，更将适用人群从儿童扩展到婴幼儿和成人，发现判断疗效的生物标志物，为千千万万先天性耳聋家庭带来“听见世界”的希望。

这项针对OTOF先天性耳聋的基因治疗研究，是耳聋基因治疗领域全球开展最早、纳入患者最多、年龄跨度最广、随访时间最长的临床研究，覆盖目前全球报道中最小至最大年龄的患者，并发现了预判临床疗效的核心生物标志物，为先天性耳聋的治疗打开了全新局面。

基因治疗的安全性与有效性能否在更大规模、更广年龄段的患者人群中得到验证？

除此之外，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院牵头组织来自中国、西班牙、英国、美国、韩国和德国的46位专家，制定了全球首个先天性耳聋基因治疗国际专家共识，为推动基因治疗领域的全球标准化发展提供规范框架。

为突破这一瓶颈，舒易来、李华伟教授团队通过多年努力攻克了一系列关键技术难题，研发出安全有效的OTOF基因治疗药物体系，给药方式是通过一次耳部注射，将基因治疗药物递送到患儿内耳，弥补缺陷的耳畸蛋白。

同时，复旦大学和医院也获批上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室（筹），并正式通过验收，将合力推动基因治疗、细胞治疗等先进技术在更多疾病发挥作用。

这项针对OTOF先天性耳聋的基因治疗研究，是耳聋基因治疗领域全球开展最早、纳入患者最多、年龄跨度最广、随访时间最长的临床研究，覆盖目前全球报道中最小至最大年龄的患者，并发现了预判临床疗效的核心生物标志物，为先天性耳聋的治疗打开了全新局面。

复旦最新Nature：先天性耳聋恢复听力，整体治疗有效率达90%2026年04月23日11:42IT之家IT之家4月23日消息，据复旦大学今日消息，北京时间4月22日晚，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授领衔的先天性耳聋基因治疗多中心临床研究在《自然》（Nature）杂志在线发表，这项针对OTOF先天性耳聋的基因治疗研究，发布了长达2.5年的结果，还找到了预判治疗效果的核心生物标志物。