基因治疗

第一次见面与“基因治疗需尽可能早期开展”

第一次见面：“基因治疗需尽可能早期开展”

仇子龙在《孤独症启示录》一书中也写到，基因治疗需尽可能早期开展。

健达九州（全称“健达九州（北京）生物科技有限公司”）成立于2022年，是一家专注于中枢神经系统（CNS）疾病和眼科疾病创新药物研发的生物科技公司，布局光遗传学和化学遗传学两大神经调控技术，其核心管线GA001是一款针对视网膜色素变性（RP）的光遗传学基因治疗药物，已获美国FDA临床Ⅱ期许可及孤儿药资格、快速通道资格认定，今年7月正式启动注册临床试验。

中眸医疗（全称“中眸医疗科技（武汉）有限公司”）成立于2019年，专注于视网膜退行性疾病的光遗传学基因治疗。

根据南方周末记者获得的这次谈话录音，仇子龙称，几年前（指2023年前），国内大医院是不敢做这类基因治疗的，最近一两年不一样了，基因治疗在国内与国外都有显著的进步，“现在我觉得到了一个节点了”。

根据南方周末记者获得的这次谈话录音，仇子龙称，几年前（指2023年前），国内大医院是不敢做这类基因治疗的，最近一两年不一样了，基因治疗在国内与国外都有显著的进步，“现在我觉得到了一个节点了”。

2026年，三起由研究者发起的基因治疗临床研究（IIT）受试者死亡事件被接连披露，其中2名受试者为儿童。

面对致病性基因变异引发的疾病，单独处理并发症往往治标不治本，田青和许多患儿家属都对目前尚处实验阶段的基因治疗寄予厚望。

据南方周末此前报道，2025年3月，来自上海的6岁女童Mei（以下称为小美）在新华医院接受了一项属于临床研究性质的基因治疗。