碱基编辑药物

全球首个临床试验的体外碱基编辑药物登上《自然》2026年04月10日18:14滚动播报4月8日，国际顶级学术期刊《自然》（Nature）在线发表了一项由正序生物与广西医科大学第一附属医院、上海科技大学、复旦大学、上海临床研究中心合作完成的临床研究成果：5名β-地中海贫血患者在接受基于变形式碱基编辑器tBE（transformerBaseEditor）开发的碱基编辑药物CS-101治疗后，造血功能快速重建，总血红蛋白和HbF水平迅速提升且持续高水平表达，迅速摆脱输血依赖。

4月8日，国际顶级学术期刊《自然》（Nature）在线发表了一项由正序生物与广西医科大学第一附属医院、上海科技大学、复旦大学、上海临床研究中心合作完成的临床研究成果：5名β-地中海贫血患者在接受基于变形式碱基编辑器tBE（transformerBaseEditor）开发的碱基编辑药物CS-101治疗后，造血功能快速重建，总血红蛋白和HbF水平迅速提升且持续高水平表达，迅速摆脱输血依赖。

CS-101注射液有望成为全球首个获批上市的碱基编辑药物，以更安全高效的治疗效果、更高性价比的产品优势，让中国原创基因编辑技术惠及全球患者和家庭。

CS-101注射液有望成为全球首个获批上市的碱基编辑药物，以更安全高效的治疗效果、更高性价比的产品优势，让中国原创基因编辑技术惠及全球患者和家庭。