地中海贫血

地中海贫血是全世界最常见的一种遗传病。

在中国，中重型地中海贫血患者大约有30万人，携带地中海贫血突变基因的人群接近3000万。

全球首个临床试验的体外碱基编辑药物登上《自然》2026年04月10日18:14滚动播报4月8日，国际顶级学术期刊《自然》（Nature）在线发表了一项由正序生物与广西医科大学第一附属医院、上海科技大学、复旦大学、上海临床研究中心合作完成的临床研究成果：5名β-地中海贫血患者在接受基于变形式碱基编辑器tBE（transformerBaseEditor）开发的碱基编辑药物CS-101治疗后，造血功能快速重建，总血红蛋白和HbF水平迅速提升且持续高水平表达，迅速摆脱输血依赖。

4月8日，国际顶级学术期刊《自然》（Nature）在线发表了一项由正序生物与广西医科大学第一附属医院、上海科技大学、复旦大学、上海临床研究中心合作完成的临床研究成果：5名β-地中海贫血患者在接受基于变形式碱基编辑器tBE（transformerBaseEditor）开发的碱基编辑药物CS-101治疗后，造血功能快速重建，总血红蛋白和HbF水平迅速提升且持续高水平表达，迅速摆脱输血依赖。

正序生物正全力推进CS-101注射液的临床试验和上市进程，目前已成功治愈近20名海内外β-地中海贫血和镰刀型细胞贫血病患者，所有接受治疗的患者100%治愈，迅速摆脱输血依赖并长期维持血红蛋白高水平表达。

正序生物正全力推进CS-101注射液的临床试验和上市进程，目前已成功治愈近20名海内外β-地中海贫血和镰刀型细胞贫血病患者，所有接受治疗的患者100%治愈，迅速摆脱输血依赖并长期维持血红蛋白高水平表达。

地中海贫血是全世界最常见的一种遗传病。