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β-地中海贫血


描述

据悉,β-地中海贫血是一种遗传性血液病,重症患者自身无法合成健康血红蛋白,从幼年起就需每2至5周输血一次,长期输血还会导致铁过载、脏器损伤等问题。
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分类

患者

研究团队报告了5名输血依赖型β-地中海贫血患者的临床试验结果。
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效果

截至目前,这项疗法已让近20名β-地中海贫血和镰刀型细胞贫血病患者实现治愈,所有患者均迅速摆脱输血依赖,并长期维持血红蛋白高水平表达。
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其它

据悉,β-地中海贫血是一种遗传性血液病,重症患者自身无法合成健康血红蛋白,从幼年起就需每2至5周输血一次,长期输血还会导致铁过载、脏器损伤等问题。
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IT之家注:β-地中海贫血是一种遗传性血液疾病,由基因突变导致患者无法正常合成血红蛋白。
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