我国研发新型基因编辑技术：有望让重症地贫患者摆脱输血依赖
快科技4月9日消息，据央视新闻报道，一项由上海科技大学、广西医科大学第一附属医院、复旦大学和正序生物合作完成的重磅临床研究成果近日在国际学术期刊《自然》（Nature）发表。
团队研发了一种不切割DNA双链的新型基因编辑技术，在治疗重症β-地中海贫血中取得进展。
所有接受治疗的输血依赖型患者，均在短期内摆脱了规律输血，恢复了自身造血能力。
据悉，β-地中海贫血是一种遗传性血液病，重症患者自身无法合成健康血红蛋白， 从幼年起就需每2至5周输血一次，长期输血还会导致铁过载、脏器损伤等问题。
目前仅有异基因造血干细胞移植有望根治，但配型困难、排异风险高、费用昂贵。
此次研究采用的技术名为“变形式碱基编辑器”，与公众熟知的“分子剪刀”式基因编辑不同， 它像一支修正笔，无需切断DNA双链，就能精准修正出错的碱基，从原理上避免了DNA断裂可能带来的染色体丢失、重排等潜在风险。
研究团队报告了5名输血依赖型患者的临床试验结果，所有患者在接受单次治疗后，平均16天便摆脱了输血依赖。
治疗后3个月，总血红蛋白浓度平均恢复到接近健康人水平；在当前的观察期内，这一指标仍稳定在正常范围。
目前，所有患者已持续摆脱输血超过12个月，首位患者已超过28个月。
研究中未发现基因组大片段缺失、染色体突变、脱靶突变等情况。
截至目前，这项疗法已让近20名β-地中海贫血和镰刀型细胞贫血病患者实现治愈，所有患者均迅速摆脱输血依赖，并长期维持血红蛋白高水平表达。
【本文结束】如需转载请务必注明出处：
基因编辑
新浪科技公众号
“掌”握科技鲜闻 （微信搜索techsina或扫描左侧二维码关注）
“不好看就退票”服务，能救电影院吗？
微信封禁自家“兄弟”红包，打的什么牌？
华住，比携程还会捞金？
你贡献几张票！《哪吒2》票房终超《泰坦尼克号》：升至全球第4
《哪吒 2》全球票房超《泰坦尼克号》跃居影史第四，仅次于《阿凡达 1/2》《复联 4》
苹果祭出终极大招！折叠屏iPhone Fold来了：友商压力山大
三星拿下苹果折叠屏独家三年合同：首批供货300万片 京东方暂未入围
睡不沉、起夜多、胡思乱想？ “线上+线下”为您答疑解惑
华为之外第一！深开鸿开源鸿蒙社区代码贡献量超800万行
英伟达开放NVLink，或与博通和解？
多只创新药概念股涨停，津药药业回应七连板：“炒作”系误读
Day-0支持｜摩尔线程完成智谱GLM-5.1极速适配，高效支撑长程任务与代码生成
小米官宣计划 6 款充电宝升级新品，全面满足新国标全项要求
闯红灯一次保费涨1500！保险公司成了最强马路判官：不出险也涨
车辆排气管被堵塞钢丝球 女车主报警悬赏寻线索！网友：为啥被塞呢
合资价格屠夫！东风日产大五座SUV NX8上市：限时14.99万起
伯恩斯坦：二月苹果 iPhone 全球销量同比激增 26%，在中国市场平均售价上涨 20%
油车主们松口气！国际油价暴跌20%：国内油价也要下跌了吗 专家释疑
本田中国 3 月汽车销量 36201 辆，同比下降 34.34%
维修费近万元！新买的特斯拉遭老人用钥匙划伤 哨兵模式拍下全过程
曝余承东要求团队提升审美鉴赏水平 打造真正的高端品牌
B站要上广告了：手动暂停视频时 屏幕会弹出广告 但可随时关闭
得罪普信男 却力挺杨笠：网友发现罗永浩瑞幸代言被悄然更换！