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SMA患者


效果

“这款基因疗法相当于‘锦上添花’,为部分SMA患者增添了治愈的可能。
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影响

“值得强调的是,对于疗效已进入平台期的SMA患者,其评分仍能实现进一步增长,证明导入的SMN基因已在体内有效启动并发挥作用。
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