CHCHD10
分类
蛋白
此次使用的nL-CHCHD-001会与CHCHD10前体mRNA配对，并招募RNaseH1降解目标RNA，从而降低细胞内CHCHD10蛋白的总体水平。
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突变
CHCHD10突变在遗传性ALS中所占比例不到1%。
文章
某些CHCHD10突变会导致异常蛋白产生毒性作用，进而损伤运动神经元。
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效果
此次使用的nL-CHCHD-001会与CHCHD10前体mRNA配对，并招募RNaseH1降解目标RNA，从而降低细胞内CHCHD10蛋白的总体水平。
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n-Lorem此前披露，截至2025年3月，已有9名CHCHD10-ALS患者接受nL-CHCHD-001治疗。
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影响
研究人员希望借此减弱突变CHCHD10带来的毒性作用。
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