药物

中国生物制药有限公司在2026年中期业绩会上首次披露称，过去三年，公司累计投入约6亿元建设AI基础设施和平台，并形成了覆盖药物发现、药物设计、临床开发、注册与安全、生产与供应及商业化的药品全生命周期赋能体系。

另一方面，随着AI药物设计能力不断提升，AI技术正从辅助研发工具向药物研发的关键环节深入，其商业价值逐步获得市场认可。

随着口服GLP-1类减肥药快速打开市场，机构进一步提高了对全球肥胖症药物行业的增长预期。

其中，美国药企AlnylamPharmaceuticals（下文简称Alnylam）在2018年获批首款RNAi药物patisiran（商品名Onpattro），总计已有6款RNAi药物获批上市，2025年仅自营产品净收入就接近30亿美元。

此前，基因沉默药物要作用于大脑，大多只能通过腰椎穿刺把药物注入脑脊液。

按照Ricks的介绍，患者使用GLP-1药物后，血糖、胆固醇等指标的改善通常伴随体重下降逐渐显现，但某些炎症指标可能下降得更早。

过去几年，GLP-1药物凭借显著的降糖和减重效果，成为全球医药行业最受关注的产品之一。

这一发现推动了艾塞那肽等早期GLP-1药物的开发。

这提示GLP-1药物可能存在不完全依赖减重的抗炎作用，不过具体机制仍需要研究。

Ricks认为，单纯依靠注射剂扩大覆盖范围，最终会遇到制造能力和供应规模的限制，因此口服GLP-1药物是重要的发展方向，未来也可能用于部分患者的长期维持治疗。

他提到，在GLP-1药物使用者中，已经出现了一些饮酒、吸烟减少的观察，关于购物、赌博等行为冲动，也有类似的个体报告。

目前，礼来的口服GLP-1药物已经进入市场。

礼来及其他研究机构正在探索这些现象背后的机制，以及GLP-1药物是否可能用于阿片类药物使用障碍等疾病。

令行业振奋的是，今年7月，首个以降低tau蛋白为目标的鞘内注射基因沉默药物diranersen在2期试验中展示了延缓认知衰退的效果。

该药品是国内首个且目前唯一同时覆盖成人LCH和组织细胞肿瘤，以及儿童丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病（NF1）双适应症的药物，填补了国内相关罕见病治疗领域的空白。

复迈宁儿童LCH适应症的获批，填补了我国儿童LCH领域无适应症药物的治疗空白。

南方周末：目前国内批准上市的减重药物有哪些？

例如，Alnylam针对淀粉样前体蛋白的siRNA鞘内注射药物mivelsiran已经进入2期临床。

对比来看，在仑卡奈单抗已经可以居家注射的背景下，现有部分基因沉默药物管线的推广将受到给药方式的限制。

ARO-MAPT的意义不止于一款新的阿尔茨海默病药物。

健达九州成立于2022年，由北京脑科学与类脑研究所所长罗敏敏创立，专注于中枢神经系统及眼科疾病创新基因疗法，同时布局光遗传学和化学遗传学两大神经调控技术，其核心管线GA001是一款针对视网膜色素变性（RP）的光遗传学基因治疗药物。

20世纪90年代，国家自然科学基金委员会布局重大项目“手性药物的化学与生物学研究”，由中国科学院上海有机化学所戴立信院士和中国医学科学院药物所黄量院士主持，结题时获得“特优”评价。

工业上用的是手性催化剂和酶，把手性药物分子直接做出来。

GLP-1减重药物不良反应除了脱水、恶心、头痛、腹泻以及抑郁外，还包括急性胰腺炎、胆结石、视网膜病变等。

针对激素治疗（hormonetherapy，HT），其主要获益在于缓解绝经症状，而并非CVD的通用预防药物。

一条路线是开发抗肌肉萎缩素抗体和激活素A抗体，希望与GLP-1类药物联合使用，在减重的同时减少肌肉流失。

近期，全球医药领域接连出现多笔涉及人工智能（AI）药物研发的大额商务拓展（BD）交易：10月14日，美国生物技术公司VirBiotechnology宣布，将利用其专有AI技术平台与吉利德科学公司达成一项潜在总价值约18.8亿美元的合作协议；

他认为，中国企业在药物研发和迭代方面的进步值得重视，美国需要重新审视自身的创新竞争力。

谈到中国创新药时，Ricks也给出了一组数字：中国在全球药物研发管线中的份额已达到约30%。

在两个多小时的对话中，Ricks与主持人JohnCollison、PatrickCollison谈到了GLP-1减肥药的未来、AI在药物研发中的作用、临床试验为何如此昂贵，以及中国生物医药产业快速崛起带来的竞争。

规划提出，加快这些新技术赋能药物研发，并明确目标：到2030年，创新药产业规模年均增速超20%，首创新药全球占比突破25%。

据了解，一些团队开始将分散的数据、算力、模型、科学工具和验证能力进行工程化整合，形成面向疾病研究和药物研发的平台能力。

“通过多尺度生物数据整合建模，解码疾病核心机制与药物疗效逻辑，为药物研发全流程关键决策提供科学支撑。

”赵宇表示，“但药物研发的核心难点，恰恰在实验室之外、人体之内的复杂场景。

不过，郑维义坦言，AI当前最直接的价值，集中在药物研发的单一环节：蛋白结构预测、靶点分子筛选、化合物理化性质预判等。

除了科技企业布局AI制药赛道外，传统大型制药企业也在加快推进AI技术与药物研发体系的融合。

2026年6月，FDA发布ICHM15《模型指导药物研发一般原则》最终指南，为模型指导药物研发全流程建立统一标准，覆盖模型规划、效果评价、证据生成、报告输出与监管沟通全链条。

从蛋白质结构预测到分子生成，从疾病靶点发现到临床数据分析，AI正迅速进入药物研发的各个环节。

药物研发最关键、也最昂贵的判断，往往发生在实验开始之前：一个基因是否真正参与疾病发生？

不过，他也承认，AI设计分子并不意味着能够解决药物研发中最困难的问题。

药物研发的一项核心工作，是找到能够作用于特定生物靶点的分子。

VirtualBiotech则把系统扩展到药物研发中的多个专业部门，希望覆盖从靶点优先级、安全性判断和药物形式选择，到临床数据分析等更长的流程。

前者拥有约1,000项专利，发表过500多篇论文，并参与推动多款获批药物的研发。

有了这批数据后，团队开始追问一个更接近药物研发的问题：究竟什么样的靶点，更有可能顺利推进到后期临床？

南方周末：GLP-1受体激动剂药物目前纳入医保目录的都是2型糖尿病适应症，减重剂型未来有可能纳入吗？

还有许多GLP-1以及双靶点、三靶点药物目前正在做Ⅱ期、Ⅲ期的临床试验，应该很快就会有更多种类出来。

GPR75目前仍处于早期探索阶段，基因关联并不等同于药物疗效。

这些Aβ抗体药物的疗效有限，且伴随脑水肿和脑微出血风险，患者需定期接受磁共振检查。

据Science近日的实地报道，该公司迄今利用一套名为“BrainEx”的专有脑维持设备，对超过700颗来自已故捐献者的完整人脑进行了灌注、维护和药物测试。

与此同时，越来越多的研究开始探索，这类药物是否还能用于治疗其他疾病。

但它体现了再生元长期坚持的一套研发逻辑：先从真实的人类遗传数据中寻找疾病线索，再通过实验验证背后的生物学机制，最终判断是否值得进入药物开发。

研究团队随后在小鼠实验中验证了这一生物学信号，并开始探索针对该通路的抗体、RNA干扰以及小分子药物开发路径。

一个靶点是否具备药物开发价值？

基于这一趋势，高盛预计到2030年口服减肥药将贡献约460亿美元收入，占全球肥胖症药物市场规模的40%，高于此前预计的350亿美元和35%的市场占比。

与此同时，礼来旗下Mounjaro在美国以外市场的推广速度明显快于预期，机构上调了海外肥胖症药物市场的增长预测。

该系统主要用于训练生物医学AI模型，支持药物发现、分子设计和研发数据分析。

制药的形式在变，但从始至终，乔治的信念从未动摇：药物发现的关键环节仍然需要科学家的直觉、品味和对基础生物学的深入理解。

《自然·药物发现评论》2023年的一项研究显示，2000年，全球前十大药企研发管线中，约16%集中在“五家以上公司同时开发”的拥挤靶点上；

如今，许多大型药企通过收购获得成熟资产，创新药公司也纷纷围绕热门靶点展开竞争，人工智能则成为药物发现领域的新热点。

“真正的药物创新不能只回答‘什么分子能结合靶点’，更要解答三个核心问题：靶点如何驱动疾病发生？

2023年，张春明、赵宇、谭光明团队在《科学与社会》刊发研究成果，明确将计算医学定义为药物创新的“底座技术”。

最终目标是让研究人员在进入物理大脑测试之前，就能在虚拟环境中筛选新的药物分子。

成立五年的闻泰医药(VincentagePharma)便是其中一例，该公司有望成为首批推出中国研发口服GLP-1药物的企业之一。

团队首先用一个足够大的任务测试这种组织方式，重新整理过去的大量药物临床试验。

当地时间10月14日，美国上市药企ArrowheadPharmaceuticals（下文简称Arrowhead）的新数据再次带来了希望：其在研小干扰RNA（siRNA）药物ARO-MAPT的1/2a期临床试验显示，仅需几针皮下注射，该药就能使大脑中编码tau蛋白的基因持久沉默。

阿尔茨海默病新药突破大脑递送难题：皮下注射RNAi药物后，脑脊液tau蛋白降低73%2026年10月16日12:14DeepTech深科技本文旨在传递生命科学和医疗健康产业最新讯息，不是治疗方案和投资建议。

如果BrainEx能够在早期阶段更准确地预测药物在人体中的表现，哪怕只是将失败率降低10%，节省的时间和金钱都是天文数字。

但这条路线一直争议不断：关键奠基研究因造假撤稿、相关抗体药物只能部分缓解病情，还伴随脑水肿等严重副作用。

该药品获批用于血糖控制不佳的成人2型糖尿病患者，在饮食和运动基础上联合口服降糖药物进行治疗。

与此同时，越来越多的研究开始探索，这类药物是否还能用于治疗其他疾病。

双方将结合斯坦福大学在疾病生物学研究领域的专业能力，与LCC机器人自动化、数据驱动的PACE小分子药物发现平台，共同评估新的生物学发现，探索其开发为小分子治疗药物的潜力。

Ricks认为，单纯依靠注射剂扩大覆盖范围，最终会遇到制造能力和供应规模的限制，因此口服GLP-1药物是重要的发展方向，未来也可能用于部分患者的长期维持治疗。

患者报告自己不再想喝酒或者赌博，并不意味着这些药物已经被证明可以治疗相关成瘾障碍。

由于培养皿里缺乏真实大脑的复杂环境，没有经历过数十年的环境暴露、药物治疗史和衰老过程，这些神经元细胞的实验结果并不完全可靠。

在其中一项肺癌研究中，这套系统独立提出了针对B7-H3（CD276）的抗体药物偶联物（ADC）治疗策略。

健康志愿者体内tau蛋白减少，只能说明药物进入了大脑并抑制了tau的合成。

Ricks认为，单纯依靠注射剂扩大覆盖范围，最终会遇到制造能力和供应规模的限制，因此口服GLP-1药物是重要的发展方向，未来也可能用于部分患者的长期维持治疗。

双方将结合斯坦福大学在疾病生物学研究领域的专业能力，与LCC机器人自动化、数据驱动的PACE小分子药物发现平台，共同评估新的生物学发现，探索其开发为小分子治疗药物的潜力。

然而，在Bexorg的人脑上测试时，该药物在比最初计算剂量低20倍的浓度下就发挥了作用。

与此同时，越来越多的研究开始探索，这类药物是否还能用于治疗其他疾病。

这提示GLP-1药物可能存在不完全依赖减重的抗炎作用，不过具体机制仍需要研究。

VCT220引起了获得该药授权的生物科技公司箕星药业(CorxelPharmaceuticals)的注意，部分原因是与其他GLP-1药物相比，该药物引发的恶心、呕吐等副作用较少。

记者从行业内了解到，这一现象背后存在需求端与技术端的双重驱动：一方面，全球大型制药企业正面临重磅药物专利集中到期的压力，对创新管线的需求日益迫切；

加之许多与代谢、心血管相关的致病蛋白都由肝脏合成，已上市RNAi药物的作用部位几乎都在肝脏。

因此，减重药物改善关节症状，可能同时涉及这两方面的作用。

在两个多小时的对话中，Ricks与主持人JohnCollison、PatrickCollison谈到了GLP-1减肥药的未来、AI在药物研发中的作用、临床试验为何如此昂贵，以及中国生物医药产业快速崛起带来的竞争。

药物研发的一项核心工作，是找到能够作用于特定生物靶点的分子。

南方周末：目前国内批准上市的减重药物有哪些？

与此同时，越来越多的研究开始探索，这类药物是否还能用于治疗其他疾病。

礼来及其他研究机构正在探索这些现象背后的机制，以及GLP-1药物是否可能用于阿片类药物使用障碍等疾病。