渐冻症

更重要的是，渐冻症是异质性很强的罕见病，很难预料不同病人病程的发展和用药效果。

2026年1月1日，蔡磊在自己创建的渐冻症患者组织平台“渐愈互助之家”（ 以下简称“渐愈” ）公众号上发布公开信，宣称“团队数年来与中国科学家合作推进的SOD1等基因类型渐冻症的治疗药物

2026年1月1日，蔡磊在自己创建的渐冻症患者组织平台“渐愈互助之家”（以下简称“渐愈”）公众号上发布公开信，宣称“团队数年来与中国科学家合作推进的SOD1等基因类型渐冻症的治疗药物，实现了领先世界的临床前和临床疗效，对SOD1患者来说，渐冻症这个200年的恶魔已被‘秒杀’！

但与此同时，他在接受采访时提到，多名渐冻症患者在接受治疗后病情出现积极变化。

单基因渐冻症治疗已有突破

蔡磊称，目前单基因类型渐冻症的治疗已有所突破。

据IT之家此前报道，蔡磊在今年2月发文时提到，全世界目前依然没有任何办法阻止渐冻症病情发展（单基因类型除外），治愈率为0，平均2-5年死亡，牢牢成为世界五大绝症之首，非常残忍。

蔡磊表示，2025年，在AI的助力下，其团队首次发现并通过临床前实验重复验证，存在动物模型中治愈渐冻症的可能路径，“这包括通过骨髓移植彻底免疫重建等办法，我们在尽快合作推进临床试验”。

蔡磊对《中国新闻周刊》表示，该药物由其团队与一家创新药企联合开发，主要针对携带SOD1基因突变的渐冻症患者，通过抑制致病基因的信息传递，减少有害蛋白的产生，延缓疾病恶化。

2026年1月1日，蔡磊在自己创建的渐冻症患者组织平台“渐愈互助之家”（以下简称“渐愈”）公众号上发布公开信，宣称“团队数年来与中国科学家合作推进的SOD1等基因类型渐冻症的治疗药物，实现了领先世界的临床前和临床疗效，对SOD1患者来说，渐冻症这个200年的恶魔已被‘秒杀’！

蔡磊称，目前单基因类型渐冻症的治疗已有所突破。

我们离彻底攻克渐冻症，还有多远？

更重要的是，渐冻症是异质性很强的罕见病，很难预料不同病人病程的发展和用药效果。