基因突变
分类
患者
她补充道，反义疗法似乎是安全的，既可用于携带常见基因突变的患者，也可用于携带罕见甚至独特突变的患者，以及因多种突变患病的患者。
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Oskarrson表示，作为临床试验的一部分，该药物已用于至少另外8名同样携带CHCHD10基因突变的患者。
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效果
一名患有罕见类型运动神经元疾病的男子，在接受针对其疾病致病基因突变的靶向药物治疗后，症状有所改善，并继续从事医生工作。
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影响
一名患有罕见类型运动神经元疾病的男子，在接受针对其疾病致病基因突变的靶向药物治疗后，症状有所改善，并继续从事医生工作。
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她表示，CHCHD10基因突变还会导致其他疾病，如痴呆症，这意味着患有这些疾病的人也可能从反义疗法中受益。
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