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基因沉默


分类

药物

此前，基因沉默药物要作用于大脑，大多只能通过腰椎穿刺把药物注入脑脊液。
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令行业振奋的是，今年7月，首个以降低tau蛋白为目标的鞘内注射基因沉默药物diranersen在2期试验中展示了延缓认知衰退的效果。
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对比来看，在仑卡奈单抗已经可以居家注射的背景下，现有部分基因沉默药物管线的推广将受到给药方式的限制。
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效果

亨廷顿病、多种脊髓小脑共济失调、帕金森病等神经退行性疾病都由单一基因产生的有害蛋白驱动，非常适合通过基因沉默来治疗。
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