全长抗肌萎缩基因

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安全

该研究首次系统性证明，基于细胞外囊泡（EVs）的非病毒基因治疗平台可实现全长抗肌萎缩基因的安全、可重复递送，并在DMD模型小鼠及非人灵长类动物中实现持续表达与功能改善。

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效果

可递送全长抗肌萎缩基因，突破因AAV载体容量限制而无法递送全长治疗基因的技术瓶颈；

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