临床研究

中国已成为全球罕见病临床研究“主战场”，以2024年为例，当年启动的罕见病临床试验达1476项，占当年我国启动临床试验总量的29%，同时占当年全球启动罕见病临床试验总量的47%。

而从临床研究能力来看，中国已成为全球罕见病临床研究的主战场。

随着科研能力的提升和政策支持力度的加大，中国临床研究的能力已经进入国际前列。

据媒体报道，7月23日，国际顶级学术期刊《科学》与学术诚信监督平台《撤稿观察》联合披露了一起临床试验死亡事件：2025年3月24日，一名6岁女童小美（化名）在上海交通大学医学院附属新华医院接受了一项基因编辑疗法的临床研究，后女童死亡，医院内部评估认为，女童死亡与此次基因编辑治疗有关。