地中海贫血
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记者28日从广西医科大学获悉，该校第一附属医院地贫防治团队，联合上海科技大学、复旦大学及正序生物，通过碱基编辑疗法，治愈了5名β-地中海贫血患者。
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试验结果显示，5名β-地中海贫血患者接受单次编辑后的造血干细胞输注后，造血功能迅速重建，中性粒细胞植入中位时间仅16天，总血红蛋白恢复正常水平，均成功摆脱输血依赖，中位随访23个月未发生严重不良反应。
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”国家卫生健康委员会地中海贫血防治重点实验室（共建）副主任、广西医科大学第一附属医院血液内科副主任刘容容表示。
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国家卫生健康委员会地中海贫血防治重点实验室（共建）副主任、广西医科大学地中海贫血防治研究所副所长赖永榕介绍，目前，异基因造血干细胞移植虽是公认的根治手段，但受年龄限制大、并发症风险高，临床应用存在明显局限。
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