视网膜色素变性

健达九州（全称“健达九州（北京）生物科技有限公司”）成立于2022年，是一家专注于中枢神经系统（CNS）疾病和眼科疾病创新药物研发的生物科技公司，布局光遗传学和化学遗传学两大神经调控技术，其核心管线GA001是一款针对视网膜色素变性（RP）的光遗传学基因治疗药物，已获美国FDA临床Ⅱ期许可及孤儿药资格、快速通道资格认定，今年7月正式启动注册临床试验。

该公司的核心管线UGX202是一款光遗传学基因疗法，通过AAV递送光敏蛋白，使视网膜神经节细胞获得感光能力，拟用于治疗视网膜色素变性、Stargardt病、无脉络膜症及晚期干性年龄相关性黄斑变性等疾病。

健达九州（全称“健达九州（北京）生物科技有限公司”）成立于2022年，是一家专注于中枢神经系统（CNS）疾病和眼科疾病创新药物研发的生物科技公司，布局光遗传学和化学遗传学两大神经调控技术，其核心管线GA001是一款针对视网膜色素变性（RP）的光遗传学基因治疗药物，已获美国FDA临床Ⅱ期许可及孤儿药资格、快速通道资格认定，今年7月正式启动注册临床试验。