AI制药祛魅时刻：从概念验证“讲故事”迈向临床验证“见现实”新疗法正加速突破
AI制药祛魅时刻：从概念验证“讲故事”迈向临床验证“见现实” 新疗法正加速突破
2026年05月18日 09:13
作者：
武超
2026年的中国生物医药产业，正站在一个关键的十字路口。一方面，新药研发越来越贵，行业对于降本增效的渴求更加迫切；另一方面，以体内CAR-T、小核酸等为代表的新兴技术，正在从概念验证的“故事期”迈向临床验证与全球合作的“现实期”。
在技术迭代与临床需求的双向驱动下，如何让AI真正实现降本增效、让新型疗法加速落地，如何推动本土创新与全球资源深度融合，成为行业亟待破解的核心命题。
在第九届高瓴HCare全球生命科学产业创新峰会上，跨国药企（MNC）、本土创新企业、AI技术公司的核心决策者齐聚一堂，共同为中国生物医药创新高质量发展建言献策。
与过往追捧概念不同，与会者普遍展现出一种冷静的共识：无论是AI还是新型疗法，都必须回归解决未满足临床需求的本质，从技术的神坛走向产业化的实战场。
AI研发去泡沫化，聚焦临床实用价值
AI一度引发资本与行业的盲目追捧，有不少企业陷入“模型迭代快、落地成果少”的困境。如今，生物医药行业已逐渐回归理性务实，核心共识愈发清晰：AI的价值不在于技术炫技，而在于解决药物研发全流程的实际问题，从靶点发现、分子优化到临床试验，每一处应用都需围绕“临床获益”展开。
阿斯利康 全球高级副总裁、全球研发中国负责人何静，从跨国药企研发实践出发，阐述了AI在控费增效方面的核心作用。她表示，当前新药研发成本持续攀升，尤其是临床试验环节费用居高不下，而AI技术能帮助研发团队更有针对性地制定研究设计，减少无效投入，大幅提升研发效率。同时，她也看到中国药品审批提速的积极趋势，希望中国市场能更开放透明、高效利用现有数据集，助力中国及亚太地区实现跨越式发展。
百济神州 高级副总裁郭翔结合企业近年的 AI应用 实践，分享了大型药企的探索与反思。 百济神州 将AI重点投入临床试验阶段，核心目标是缩短周期、降低成本，目前已实现部分项目数据实时更新，CSR（临床研究报告）生成时间从一个月缩短至2-5天，早期临床试验数据可每日更新，极大提升了研发决策效率。
但郭翔也直言，AI落地并非易事。数据问题首当其冲，很多企业盲目追逐大模型迭代，却忽视自有数据层积累，加之药企内部系统孤立、数据碎片化，非结构化数据难以转化为可用资源，需大量前期投入进行数据标准化。此外，行业缺乏既懂AI技术又懂生物医药底层逻辑的复合型人才，也制约了 AI应用 的深度。
在管理层面，“人在回路”（Human-in-the-loop）成为AI落地的必要前提。郭翔强调，生物医药是高度监管行业，责任必须可追溯，不能完全依赖“黑盒模型”，AI可辅助数据分析、流程优化，但最终决策必须由人做出，这既是监管要求，也是行业底线。同时，基础模型迭代过快带来的技术贬值风险，也提醒企业需聚焦自有数据建设，以解决实际问题为核心，而非追逐技术热点。
多位嘉宾进一步补充了AI在药物研发不同环节的应用成果与挑战。惠每科技创始人、CEO张奇分享了AI在 医院 临床决策支持系统（CDSS）的实践，其团队通过本地化部署大模型，实时分析 电子 病历，辅助医生诊断、治疗方案制定及医保结算，还能快速筛选罕见病患者和临床试验入组对象，大幅加速临床招募，但数据隐私与合规要求高、实施成本高仍是主要挑战。
云济智曜创始人、CEO宋云龙从计算化学角度，分享了AI在分子优化中的成果——通过AI发现GPCR靶点潜在变构位点，将分子活性提升近20倍，同时改善安全性、消除肝毒性黑框警告。他强调，AI的价值不在于“生成分子”，而在于“优化成药”，所有技术应用都要服务于临床获益。
元思生肽创始人、CEO张骁则表示，其团队利用AI技术结合 高通 量筛选数据（如mRNA展示技术），将环肽药物先导化合物的优化周期从数年缩短至1-1.5年，大幅提升了研发效率，同时降低了研发失败风险。
英湃科技首席AI科学家郭继军指出，医疗行业的AI转型不能停留在“工具使用”层面，更要向“智能体执行”升级，核心是构建企业专属的知识体系，整合研发、临床、监管等多维度数据，才能有效应对生物医药行业长验证周期、数据隐私要求高的独特挑战。
嘉宾们普遍达成共识：AI药物研发需摒弃“技术至上”思维，回归临床需求本质，唯有能真正提升研发效率、降低成本、助力临床落地的应用，才能在行业竞争中立足。
新型疗法突破瓶颈，让更多患者用上“救命药”
与AI药物研发的去泡沫化相呼应，体内CAR-T、小核酸等新型疗法正加速突破技术瓶颈，聚焦提升患者可及性、降低治疗成本，成为生物医药创新的另一核心发力点。相较于传统疗法，新型疗法凭借独特的作用机制，在肿瘤、自身免疫疾病、罕见病等领域展现出不可替代的优势。
济因生物创始人、CEO黄可聚焦体内CAR-T技术，对比传统体外CAR-T的局限，阐述了其革命性价值。传统体外CAR-T需复杂生产设施，从采集患者T细胞、转导、培养到回输，流程长达1-2个月，且需中心化生产，导致偏远地区患者难以获得治疗，高昂成本也让多数患者望而却步。
“体内CAR-T的核心优势是‘现货型’治疗，无需体外制备，直接向患者体内注射载体，即可实现T细胞的体内激活与扩增，大幅降低成本并提高可及性，未来有望实现门诊治疗。”黄可介绍，济因生物采用慢病毒载体（LV）递送的体内CAR-T技术，在淋巴瘤患者中展现出与体外CAR-T相当的疗效（ORR），且安全性实现突破——细胞因子释放 综合 征（CRS）反应温和，未观察到严重血液毒性，多数患者仅需一级CRS处理。
更值得关注的是，该技术在多发性硬化症（MS）患者中观察到疾病逆转迹象，患者运动功能显著改善，为自身免疫疾病治疗开辟了新路径。黄可表示，目前体内CAR-T技术主要有慢病毒、LNP等递送路径，其中慢病毒载体因能持续整合到基因组、实现长效表达，有望成为最早实现临床落地的技术路线。
小核酸药物（siRNA）则在递送技术的突破下，迎来发展 黄金 期。圣因生物高级副总裁金玉燕介绍，小核酸药物的核心竞争力在于递送技术，其团队构建了四大技术引擎——Payload化学修饰、GalNAc递送、肝脏外递送（LiVE）、双特异性siRNA，有效解决了小核酸药物递送效率低、脱靶效应明显等痛点。
在管线进展上，圣因生物的补体C3抑制剂已进入二期临床，单次皮下注射可实现>96%的靶点敲低，效力优于同类竞品；高血压等相关管线也进入二期临床，展现出长效降压潜力；在代谢与肥胖领域，其布局了肝脏、脂肪、肌肉多组织递送，旨在开发半年一针、副作用更小的减肥疗法。
“递送技术的突破，让小核酸药物从‘小众疗法’走向‘大众应用’成为可能。”金玉燕表示，目前圣因生物已与Genentech、 礼来 等跨国药企达成多项授权合作，这也验证了其递送技术平台的行业价值。未来，小核酸药物有望在更多疾病领域实现突破，为患者带来新的治疗希望。
MNC重构BD合作逻辑，助力本土企业全球化
随着中国生物医药创新能力的提升，跨国药企（MNC）与本土企业的BD合作日益频繁，交易规模持续扩大，但合作中的认知差异、能力短板也逐渐凸显。会议上，诺华、 礼来 、 辉瑞 、 百时美施贵宝 （BMS）、 强生 等跨国药企的负责人，拆解了MNC评估本土创新资产的核心逻辑，分享了合作模式的新趋势，并为本土企业的全球化发展给出建议。
临床数据确定性、CMC与全球申报能力、差异化与创新机制，成为MNC在BD评估时的三大核心考量。 辉瑞 全球业务发展部中国业务发展副总裁任宇以 辉瑞 与 三生国健 的合作为例，强调“扎实的临床数据是交易的关键 驱动力 ”。他表示，对于肿瘤资产，二期临床数据（有效性、安全性、PK/PD）的确定性，是决策的核心依据，这也是辉瑞去年以40亿美金首付款+1亿美金股权投资，拿下 三生国健 相关资产的核心原因。
任宇同时指出，目前中国资产在全球BD交易中，数量占比已达40%，但金额占比仍较低，核心原因在于国内项目多处于早期阶段，首付款有限，且在全球申报能力上存在短板。
曾任美国FDA资深审评官、国家药监局药品审评中心（CDE）原首席科学家的艾斯拓康创始人、CEO徐增军，结合自身丰富的监管与行业经验，对此作出了补充解读。他表示，与美国FDA相比，中国的药品监管机构人员配置相对较少，但面临的审评工作量却毫不逊色，这在一定程度上导致过去中国药品审评速度相对较慢。“但值得肯定的是，近年来中国药品审批速度已经实现了显著提速，一系列鼓励创新的监管政策落地实施，为本土 创新药 企的发展提供了有力支撑，也为MNC与本土企业的合作创造了良好环境。”
CMC（化学、制造和控制）能力不足，是本土企业对接MNC的主要瓶颈。 礼来 副总裁王嵘直言，中国资产往往在CMC包装和美国申报准备上存在短板，这是MNC收购时的主要顾虑之一，很多本土企业为加快临床进度，忽视CMC体系建设，导致项目在尽调中被否决。 强生 高级总监吴薇补充道，超过一半的中国项目因CMC问题，在MNC尽调中被淘汰，“CMC不仅是合作的前提，更是项目后续临床申报、商业化落地的基础。”
“我们不追求‘跟风布局’，而是寻找能真正解决临床痛点、具有独特创新机制的技术。”诺华搜索与评估总监Megan Xu表示，诺华近年来与中国企业的合作，重点聚焦小核酸领域的肝脏外递送技术，正是看中了这一领域的差异化机会。
在交易模式上，MNC与本土企业的合作正从“License-in”向深度合作转型。 百时美施贵宝 （BMS）副总裁杨丽媛以近期与 恒瑞医药 达成的大规模合作举例分析，其背后的逻辑不仅是引入资产，更是为了深度绑定中国本土巨头强大的早期临床验证能力，利用“中国速度”加速全球开发。“中国拥有庞大的患者群体和高效的临床审批体系，这是本土企业的核心优势，也是MNC愿意深度合作的重要原因。”
地缘政治与数据合规，是当前MNC与本土企业合作中无法回避的话题。尽管存在FDA对中国数据要求的讨论，但MNC普遍表示，将坚持全球高标准临床开发，鼓励中国药企尽早开展美国等海外临床试验，以规避潜在政策风险。辉瑞任宇表示，临床数据的地域限制可通过中美双报、海外开展临床试验等方式应对； 强生 吴薇则建议，中国企业需尽快推进海外临床试验，提升数据的全球认可度，这是对接MNC合作的关键。
对于未来3-5年的BD重点机会，MNC嘉宾给出了明确方向：诺华关注小核酸领域的small activating技术、新型APP相关靶点，挖掘差异化创新机会；礼来聚焦用药便利性提升，如口服替代注射、下一代技术替代传统疗法；辉瑞看好抗体偶联药物（ADC）的创新组合，依托中国工程师红利，寻找差异化组合方案；BMS关注肿瘤等领域新型技术，重视填补临床需求缺口；强生建议本土企业关注研发难度适中、患者依从性好、生产相对简单的药物，同时加强小分子生物学机制研究。
针对本土企业的发展，MNC嘉宾也给出了具体建议：一是避免纯技术炒作，聚焦技术的临床转化价值；二是加强CMC、全球申报等核心能力建设，补齐短板，为实现全球化发展做好准备；三是在复杂分子设计（如双抗、多特异性分子）领域持续发力，缩小与国际巨头的差距；四是积极推进海外临床布局，主动对接MNC合作，借助全球资源加速产品落地，实现从“本土创新”向“全球创新”的跨越。
（文章来源：财联社）