华创派|亚飞医药注射用莱古比星获FDA孤儿药资格认定，开启软组织肉瘤治疗新征程
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来源：华创资本
亚飞（上海）生物医药科技股份有限公司（简称“亚飞医药”）依托全球首创独有的肿瘤微环境激活（TMEA）技术平台，研发并推进高选择性、低毒性的创新抗癌药物，致力于解决传统化疗及靶向药的毒性难题，聚焦未满足的肿瘤治疗需求，有望变革传统治疗模式并重塑癌症治疗范式。
近日，由亚飞（上海）生物医药科技股份有限公司自主研发的全球首创（FIC）抗肿瘤药物注射用莱古比星（Legubicin），正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（ODD），用于治疗软组织肉瘤（Soft Tissue Sarcoma, STS）。这一里程碑式的认定，不仅是对莱古比星在罕见肿瘤领域潜力的高度认可，也为全球软组织肉瘤患者带来了新的希望。
莱古比星是全球首个由莱古酶（Legumain）激活的白蛋白偶联药物，依托亚飞医药自主研发的肿瘤微环境特异性激活（TMEA）技术平台而开发。它利用实体瘤中高表达的莱古酶（Legumain）作为 “开关”，实现了药物的精准递送与肿瘤微环境特异性激活，具备系统低毒性与靶向激活高疗效的两大核心优势，实现高效杀伤肿瘤细胞，同时大幅提升了治疗窗口。
临床研究数据显示，与目前临床广泛使用的一线治疗药物多柔比星相比，莱古比星展现出更出色的抗肿瘤活性和安全性。其无进展生存期（mPFS）实现翻倍，且不良反应大幅减少，完全克服了Topo II抑制剂蒽环类药物心脏毒性的限制，生存获益趋势明确；有望为软组织肉癌一线以及转移或复发的不可切除软组织肉瘤患者提供长期、安全的维持治疗方案，成为替代多柔比星的一线治疗药物。
获得孤儿药资格认定后，莱古比星将在后续的美国临床试验中获得FDA的更多指导与支持，有望大幅缩短开发周期，让药物更快地惠及全球患者。此外，产品获批后可在美国市场享有7年独占期，为亚飞医药的全球商业化布局奠定基础，也为创新提供稳定的回报保障。更重要的是，这是亚飞医药TMEA技术平台继临床数据验证后的又一次获得里程碑式认可。莱古比星的成功，证明了基于肿瘤微环境的精准靶向策略在解决实体瘤治疗痛点上的巨大潜力，也为平台后续管线的开发奠定了坚实基础。
作为亚飞医药的核心产品，莱古比星近年来研发进程稳步推进，不仅在晚期软组织肉瘤适应症领域展现出优异的临床潜力，在多款高发肿瘤适应症中同样具备突出疗效与广阔应用前景，临床布局覆盖面十分广泛。截至目前，除了软组织肉瘤外，莱古比星正在非小细胞肺癌、卵巢癌与绒毛膜癌、乳腺癌等治疗领域同步开展多项临床研究。
展望未来，亚飞医药将持续深耕肿瘤微环境靶向治疗领域，开发更多具有全球首创潜力的创新药物，为攻克更多难治性肿瘤贡献中国智慧与力量！
关于 FDA 孤儿药资格认定
FDA 孤儿药资格认定是一项旨在鼓励药企开发罕见病治疗药物的重要政策。根据美国《孤儿药法案》，用于治疗美国患者人数少于20万的罕见疾病的药物可申请获得该资格。
关于莱古比星
莱古比星是一款依托亚飞医药自主研发的肿瘤微环境特异性激活（TMEA）技术平台，全球首个由莱古酶（Legumain）激活的白蛋白偶联药物，目前处于注册临床阶段，有望成为全球首款获NDA批准、采用Topo II抑制剂（即多柔比星）作为有效载荷的药物偶联物。凭借其独特作用机制，期待成为安全且更有效的替代疗法，服务所有多柔比星的患者群体，甚至更广范围。目前主要适应症包括：软组织肉瘤，非小细胞肺癌，卵巢癌及乳腺癌等。