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基因编辑技术


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据公开资料,基因编辑技术是指通过特定分子工具,对生物体内的基因序列进行“定点”修改,实现对遗传信息的精准操控。
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例如,邦耀生物自主研发的基因编辑造血干细胞疗法BRL-101是一款基于基因编辑技术开发的自体造血干细胞疗法,拟用于治疗输血依赖型β-地中海贫血、镰状细胞贫血病等严重遗传性血液疾病。
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其它

据公开资料,基因编辑技术是指通过特定分子工具,对生物体内的基因序列进行“定点”修改,实现对遗传信息的精准操控。
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据红星资本局梳理,A股有超20家上市公司涉及基因编辑技术,多家公司曾在互动平台表示,公司本身不涉及基因治疗的研究,但可以运用基因编辑技术为相关新药研发提供支持。
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例如,邦耀生物自主研发的基因编辑造血干细胞疗法BRL-101是一款基于基因编辑技术开发的自体造血干细胞疗法,拟用于治疗输血依赖型β-地中海贫血、镰状细胞贫血病等严重遗传性血液疾病。
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值得一提的是,2022年8月,中南大学湘雅医院与邦耀生物合作的临床研究成果“CRISPR/Cas9介导的BCL11A增强子基因编辑治疗儿童β/β输注依赖性β-地中海贫血”在《NatureMedicine》(《自然医学》)发表,是亚洲首次成功实施地中海贫血基因治疗,也是世界首个通过CRISPR基因编辑技术重激活γ珠蛋白治疗β/β型重度地中海贫血儿童并获得成功的研究。
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公开信息显示,目前A股有超20家上市公司涉及基因编辑技术,多家公司曾在互动平台表示,公司本身不涉及基因治疗的研究,但可以运用基因编辑技术为相关新药研发提供支持。
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