血友病

HEMGENIX是由uniQure与杰特贝林联合开发，于2022年获得美国FDA批准上市，是首款针对中重度至重度血友病B的基因治疗方案，患者仅需单次静脉输注，便可激活肝脏持续自主生成凝血因子IX，摆脱反复的外源性凝血因子替代治疗。

HEMGENIX是由uniQure与杰特贝林联合开发，于2022年获得美国FDA批准上市，是首款针对中重度至重度血友病B的基因治疗方案，患者仅需单次静脉输注，便可激活肝脏持续自主生成凝血因子IX，摆脱反复的外源性凝血因子替代治疗。