视网膜色素变性

公司的核心管线UGX202是一款光遗传学基因疗法，通过AAV递送光敏蛋白，使视网膜神经节细胞获得感光能力，拟用于治疗视网膜色素变性、Stargardt病、无脉络膜症及晚期干性年龄相关性黄斑变性等疾病。

健达九州成立于2022年，由北京脑科学与类脑研究所所长罗敏敏创立，专注于中枢神经系统及眼科疾病创新基因疗法，同时布局光遗传学和化学遗传学两大神经调控技术，其核心管线GA001是一款针对视网膜色素变性（RP）的光遗传学基因治疗药物。

健达九州成立于2022年，由北京脑科学与类脑研究所所长罗敏敏创立，专注于中枢神经系统及眼科疾病创新基因疗法，同时布局光遗传学和化学遗传学两大神经调控技术，其核心管线GA001是一款针对视网膜色素变性（RP）的光遗传学基因治疗药物。