复旦最新Nature：先天性耳聋恢复听力，整体治疗有效率达90%

IT之家 4 月 23 日消息，据复旦大学今日消息，北京时间 4 月 22 日晚，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授领衔的先天性耳聋基因治疗多中心临床研究在《自然》（Nature）杂志在线发表，这项针对 OTOF 先天性耳聋的基因治疗研究， 发布了长达 2.5 年的结果，还找到了预判治疗效果的核心生物标志物 。

复旦大学介绍称，据统计， 全球先天性耳聋患者达 2600 万 ，其中由 OTOF 基因突变引起的 DFNB9 型耳聋，是最严重的类型之一。长期以来，先天性耳聋没有任何获批的治疗药物。

为打破这一局面，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来、李华伟团队深耕耳聋基因治疗领域多年，牵头攻克了一系列关键技术难题，成功研发出安全有效的 OTOF 基因治疗药物体系 。

2022 年，团队率先开展全球首个先天性耳聋基因治疗临床试验， 成功让耳聋患者恢复听力、言语和声源定位能力 。

在前期研发和临床试验的基础上，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院牵头， 联合北京协和医院、四川大学华西医院等全国 7 家三甲医院 ，共同开展更大规模的多中心临床试验，进一步验证疗法的适用性与长效性。“我们纳入了 9 个月婴儿到 32 岁成人的 42 名患者，覆盖婴幼儿、儿童、青少年与成人，希望全面探究治疗效果，让这项技术能惠及更多群体。”团队成员、眼耳鼻喉科医院耳鼻喉科主治医师程晓婷表示，研究团队开展了长达 2.5 年的持续跟踪随访，系统记录每一位患者的听力恢复、言语能力变化，首次完整梳理出听力与言语改善的长期规律。

临床数据交出了一份亮眼答卷， 整体治疗有效率达 90%，患者听力水平呈现持续稳定上升趋势 。核心听力指标改善显著：

“ 随访达 2.5 年的有效患者中，100% 能听清日常交谈，57% 能捕捉图书馆级别的轻微背景音，43% 能听见耳语。 ”团队成员、眼耳鼻喉科医院耳鼻喉科博士生蒋罗颖说。

主题：先天性耳聋|整体治疗有效率达90%