AI制药的真相：“快”的是研发流程“慢”的是临床验证
AI制药的真相：“快”的是研发流程 “慢”的是临床验证
2026年09月14日 22:16
作者：
科创板日报记者 史士云
《科创板日报》9月14日讯（记者史士云） 传统的药物研发如同在广袤未知的荒原中人工寻宝。科研人员依靠积累的经验与知识划定搜寻范围，逐一勘探和筛选候选分子，整个过程沿着固定顺序逐步推进，试错成本极高，从靶点挖掘到最终药物获批，漫长的路途上任何一个环节出现偏差，都可能让多年的投入付诸东流。
有数据显示，在最终进入临床的药物中，超过90%仍以失败告终。
在日前举行的第十九届浦江创新论坛专题分论坛之“未来医药创新论坛”上， 英矽智能 联合首席执行官兼首席科学官任峰指出，完全依赖人工经验的传统研发模式，面临着三大难题待解：
第一是生物学层面的靶点发现难题，即如何精准挖掘和验证可靠有效的药物靶点，是药物研发的首要关键难题；
第二是分子工程层面的分子设计难题。在锁定有效靶点后，无论是小分子药物还是抗体类药物，都难以高效设计出兼具高活性、长效性与低毒性的优质分子；
第三是临床试验层面的落地难题。即便成功筛选出优质靶点与药物分子，也难以制定最优的临床试验方案、精准匹配适配的受试患者，无法最大程度保障药物的临床开发成功率。
“以前靠人的知识经验可能就够了，有时候灵光一闪就能解决，但是不能指望人永远都这么灵光。尤其在现阶段，这种完全依靠人的传统模式已面临显著瓶颈。行业研发投入持续攀升，但研发产出效率持续走低， 投入与产出严重失衡，且这一趋势仍在持续加剧， 所以其他的解决方案在哪里呢？”
答案当然是AI，这也是未来医药研发范式变革的主要 驱动力 。
依托 大数据 算力与智能算法，AI能够系统性、规模化地破解传统药物研发的难题，它可以高效完成海量分子筛选、机制推演、方案优化等重复性及高复杂度的研发工作，极大降低试错成本，压缩研发周期，补齐传统研发投入高、效率低、确定性弱的短板，为生物医药原始创新提供全新的技术支撑。
正如中国科学院院士、中国科学院上海药物研究所研究员陈凯先所说：“AI对未来医药研究的赋能作用，将从辅助工具的初级阶段，进阶至 人工智能 原生发展阶段。在这一全新阶段，将实现根本性的体系革新： AI将从被动服从指令的方法工具，转变为新药研发流程中的核心组织力量，成为与科研人员协同合作的‘伙伴科学家’。 这一变革并非单纯的算力提升，而是研发体系的系统性重构，将传统线性串联的研发模式，升级为多维度融合的并行优化模式。”
▌ 上海是打造“AI制药产业闭环”的主场
未来医药的图景正在照进现实。
日前，国内首款AI辅助原创抗新冠药物艾普司韦（盐酸伊司特韦片）获得国家药监局附条件批准上市，用于成人轻型、中型新型冠状病毒感染的治疗。该药物从源头靶点发现到完成临床试验，全程仅耗时三年半，而传统研发模式下，这一周期通常是十年起步。
另据《自然·生物技术》刊载的一项研究显示，一款由AI辅助设计的候选 创新药 物具备抗衰老潜力。数据表明，受试者首次给药四周后，用药组平均生物年龄可逆转3至4 年，最大降幅达6岁。
任峰在论坛上还举了一个特发性肺纤维化的具体例子，纵观目前全球已获批及推进至临床二期及后续阶段的肺纤维化治疗药物，可以发现其存在共性短板： 现有药物仅能能延缓疾病进展，无法停止或逆转疾病进程，同时还存在较为明显的不良反应。 因此，业界在等一款具备全新靶点与作用机制的药物来突破这一困局。
英矽智能 基于自有的生成式 人工智能 平台Pharma.AI赋能发现与开发的“全球首创”靶向TNIK的小分子抑制剂Rentosertib成为了那个破局者，该产品通过透过抑制TNIK，进而阻断或逆转纤维化进程。目前，Rentosertib的III期临床试验已在北京协和 医院 完成首例患者入组并给药，并同步在上海市肺科 医院 也完成首例患者入组， 这也意味着AI制药开始正式进入到了后期临床“验货”的关键节点。
值得一提的是， TNIK这一靶点在AI发掘之前，从未被发现与纤维化疾病存在过关联。
全新靶点的发现，直观展现了AI在源头创新层面的独特价值，这也延伸出了AI的核心KPI考核，即不仅要衡量AI能否更快产出候选分子、压缩研发周期、削减前期投入， 更关键的评判标准在于，AI发掘的靶点能否被生物学实验证实成立，以及后续临床转化能不能持续兑现预期，最终产出真正能满足未竟临床需求的新药。
对此，临港国家实验室领军科学家郑双佳深有体会，其表示，当前产业端与基础设施端已完成充分积累，覆盖药物生产至临床早期研发的全流程体系日趋成熟。因此，行业当前面临的挑战已不再是AI基础研发能力的搭建， 而是如何将现有技术与数据积累进行高价值转化，助力产出具备全球影响力的源头 创新药 物。
郑双佳还进一步提到， 当下的AI制药技术正迎来第四轮浪潮， 即依托推理大模型与科学智能体，实现科学假说的规模化生成与迭代验证。
站在投资人的角度，上海未来产业基金总经理魏凡杰则认为， AI技术在制药行业实现真正的价值倍增仍需时间，未来行业竞争的核心将转向真实研发场景的深度适配以闭环能力的建设。
魏凡杰还提到， 上海是打造“AI制药产业闭环”的主场， 其在生物医药领域的发展优势十分突出，无论是产业整体规模、投融资活跃度、商务合作数量，还是市场交易总额，均位居行业前列。
据了解，2025年，上海生物医药产业规模首次突破万亿元，年度总融资额达到181.25亿元，海外授权许可交易数量48起，同比增长55%，交易金额337.51亿美元，同比增长了85%。
上海市科学技术委员会副主任江舸表示，上海拥有领跑未来医药创新的基础与底气，依托生物医药与 人工智能 两大先导产业开展协同创新，持续推进关键技术攻关，强化数据资源供给，搭建共性服务平台，提升产业能级，持续优化创新生态。
“当前，上海已汇聚国家实验室、高校、科研院所及企业等多元创新主体，成功开发了40余款拥有自主 知识产权 的创新模型与平台，初步形成人才集聚高地，构建起完善的产学研用协同体系，为后续医药创新突破筑牢根基。”江舸说道。
▌ 高质量数据才是AI制药的“硬通货”
AI重塑了新药研发的路径，但与此同时，AI并没有改写药物研发的基本规律。
在清华大学药学院创始院长丁胜看来，正因为新药研发必须恪守底层科学规律，在AI越来越快的情况下，科研人员反而更需要静下心思考哪些环节值得主动“慢下来”深耕。比如深化对疾病底层机制的理解，发掘全新的治疗理念等
韩涟漪是 恒瑞医药 的AIDD负责人，在他的观察中， AI在提升研发效率的同时，也催生了更多有待验证的假设，带来了更高的资源验证成本。
每一个可供测试的AI模型产物，都附带一笔验证负债。模型性能优劣该如何有效验证，需要投入多少时间，是否值得开展试验，这些都是随之而来的新课题。另一方面，行业也需要厘清，分子生成速度的提升，是否就是真正追求的目标，做分子的成本下降，又是否等同于研发价值的提升。
数据，是AI绕不开的另外一个话题。
AI模型的预测能力根植于训练数据的质量、广度与准确性，药物研发领域高质量生物数据稀缺、标注成本高昂，不同实验室的实验体系存在偏差，数据孤岛与数据偏倚问题会直接限制模型的泛化能力。 倘若训练数据本身存在系统性偏差，模型即便能够快速输出大量分子结构，也可能学到虚假关联，在真实的药理、毒理实验中迅速失效。高质量、标准化的生物数据供给能力，很大程度上决定了AI药物研发模型的上限。
医渡科技 政医事业部高级副总裁袁芳坦言，临床数据获取一直是行业的难点，比如一家大型三甲 医院 内部往往存在上百套临床业务系统，各系统的数据标准互不统一，想要把分散在这些异构系统中的数据进行归集，并治理为统一标准数据集，本身难度极高。
海量异构临床数据的打通与标准化治理，正是挖掘真实世界医学价值的前提，也是行业必须攻克的基础关卡。
对此，袁芳提到，最大限度还原真实临床场景下，患者对药物或诊疗方案的真实应答，基于这样的数据基础反向赋能药物研发与机制研究，才有助于进一步提升新药的研发效率。
此外， 覆盖全生命周期的数据采集同样关键。 药物进入临床阶段后，仍需长期追踪患者3至5年的生存率、生存质量以及药物暴露水平等指标，这类信息有赖于长周期和多渠道的持续采集。
目前， 医渡科技 也在借助技术手段，搭建诊疗智能体、院外随访智能体、患者服务智能体，提升患者参与意愿，使其愿意持续上传自身诊疗状态，从而形成完整数据链路。
临港实验室数据科学中心首席科学家陈荣华也提到，开展源头创新，需要联合国内优势医学科研力量， 尽可能获取人类生物样本，从而从底层解析疾病机制，如果研究发现仅基于动物模型或细胞实验，距离真实人体的疾病机制仍存在不小差距。
（文章来源：科创板日报）