治疗

据介绍，PNH是一种后天获得性溶血性疾病，因发病率/患病率低，已被纳入国家《第一批罕见病目录》，临床常表现为血管内溶血、反复血栓形成及骨髓衰竭等症状，病情往往反复迁延，严重影响生存质量，目前主流治疗方案下大量临床治疗需求未被满足。

目前临床主流的C5补体抑制剂，通过阻断末端补体通路改善病情，让PNH的治疗有了一定突破，但治疗局限依旧明显：即便将该药物作为初始治疗方案，仍有25%~50%的患者存在血管外溶血问题，约74%的患者长期受疲劳症状困扰，仅有21.3%的患者能实现完全血液学缓解。

该药用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者，将为我国PNH这一罕见病治疗带来新选择。

作为靶向补体旁路途径的近端补体抑制剂，富马酸立康可泮胶囊的获批，打破现有部分治疗方案局限，该产品通过抑制旁路途径的异常激活与补体扩增循环，从机制层面同时抑制血管内溶血和血管外溶血，弥补了C5补体抑制剂治疗的局限性。

目前临床主流的C5补体抑制剂，通过阻断末端补体通路改善病情，让PNH的治疗有了一定突破，但治疗局限依旧明显：即便将该药物作为初始治疗方案，仍有25%~50%的患者存在血管外溶血问题，约74%的患者长期受疲劳症状困扰，仅有21.3%的患者能实现完全血液学缓解。