又一款“成都造”1类新药获批上市！为罕见病PNH患者治疗带来新选择
8月21日，红星新闻记者从成都高新区获悉，位于成都高新西区的恒瑞医药子公司成都盛迪医药有限公司（简称“成都盛迪医药”）自主研发的1类新药、补体B因子抑制剂恒优达®（富马酸立康可泮胶囊），获得国家药品监督管理局批准上市。该药用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者，将为我国PNH这一罕见病治疗带来新选择。
据介绍，PNH是一种后天获得性溶血性疾病，因发病率/患病率低，已被纳入国家《第一批罕见病目录》，临床常表现为血管内溶血、反复血栓形成及骨髓衰竭等症状，病情往往反复迁延，严重影响生存质量，目前主流治疗方案下大量临床治疗需求未被满足。
目前临床主流的C5补体抑制剂，通过阻断末端补体通路改善病情，让PNH的治疗有了一定突破，但治疗局限依旧明显：即便将该药物作为初始治疗方案，仍有25%~50%的患者存在血管外溶血问题，约74%的患者长期受疲劳症状困扰，仅有21.3%的患者能实现完全血液学缓解。
作为靶向补体旁路途径的近端补体抑制剂，富马酸立康可泮胶囊的获批，打破现有部分治疗方案局限，该产品通过抑制旁路途径的异常激活与补体扩增循环，从机制层面同时抑制血管内溶血和血管外溶血，弥补了C5补体抑制剂治疗的局限性。 同时，口服给药的形式，也有效提升了患者用药依从性。
本次获批是基于一项多中心、随机、开放、阳性对照Ⅲ期临床试验（HRS-5965-301）。患者分别接受立康可泮或依库珠单抗治疗。治疗第2周后，立康可泮组所有患者均摆脱输血依赖，优于对照组86.1%的脱输比例，为患者实现更高质量的长期疾病管理提供支持；症状改善上，立康可泮组患者慢性疾病治疗功能评估-疲劳评分平均提升8.6分，显著高于对照组的4.4分；安全性方面，该药物整体耐受性良好，研究期间未观察到主要不良血管事件。研究结果表明，相较于C5抑制剂依库珠单抗组，立康可泮组在提高血红蛋白（Hb）水平、避免输血、改善疲劳等方面疗效显著。