治疗
分类
策略
由于同一类提前终止信号可出现在不同基因中,因此该思路能以单一治疗策略覆盖数千种由无义突变导致的遗传病,包括囊性纤维化、某些肌营养不良症,以及部分神经系统疾病和癌症。
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科技日报北京8月31日电(记者张梦然)加拿大多伦多大学研究人员在最新一期《科学》发表论文,报告了一种以转运RNA(tRNA)为核心的下一代RNA治疗策略。
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疾病
无义突变是指在蛋白质合成的遗传指令中出现了过早的终止信号,导致细胞几乎无法产生全长功能蛋白,进而引发难以治疗的疾病。
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影响
这项研究证明了tRNA的治疗前景,下一步将把该方法扩展至肺部以外的其他器官,每个器官都需配备专门的递送系统。
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