基因治疗研究

这项针对OTOF先天性耳聋的基因治疗研究，是耳聋基因治疗领域全球开展最早、纳入患者最多、年龄跨度最广、随访时间最长的临床研究，覆盖目前全球报道中最小至最大年龄的患者，并发现了预判临床疗效的核心生物标志物，为先天性耳聋的治疗打开了全新局面。