基因

“我们要争取把这些多样性的基因资源保护好、研究透。

回想起治疗场景，上海科技大学（以下简称上科大）生命科学与技术学院教授、基因编辑中心主任陈佳仍记忆犹新：“患者和家属出院时抱着我哭，说感谢我把他们全家都救了。

拯救小军的，是中国科学家自主研发的“基因修正笔”——一项融合基因编辑与干细胞技术的原创疗法。

2023年10月，小军志愿接受了一项基因编辑临床试验药物治疗。

过去十余年，基因编辑技术飞速迭代，已成为生命科学与生物医药领域的核心引擎。

“传统基因编辑技术CRISPR-Cas9如同一把‘分子剪刀’，通过切断DNA双链实现基因修饰。

从2009年在中国科学院上海生命科学研究院生物化学与细胞生物学研究所博士毕业，到美国国立卫生研究院从事博士后研究起，陈佳便开始涉足基因编辑技术，亲历了这一领域的技术变革。

“罕见病多为单基因遗传病，发病机制明确，根治手段稀缺，是基因编辑技术实现临床突破的理想适应症。

直到2019年，从广西医科大学第一附属医院传来基因编辑疗法临床试验的消息，这个被病痛折磨多年的家庭，终于看到一丝曙光。

简单来说，让基因编辑技术真正救治地贫患者，需要三个关键步骤：首先，给患者注射动员剂，将骨髓造血干细胞动员至外周血并分离提取；

这一年，他们找到控制胎儿血红蛋白表达的基因开关区域，并实现精准基因编辑，使得相关技术落地向前推进了一大步。

去年年底，他们已启动全球首个针对APOC3靶点的高血脂基因编辑临床试验，用于治疗家族性高甘油三酯血症与高乳糜微粒血症，初步显示一次注射即可显著降低甘油三酯。

如今，陈佳在上科大的实验室持续深耕新型基因编辑工具与递送系统的原始创新。

此次CS-101注射液的临床数据在《自然》发表，标志着中国在基因编辑治疗这一尖端领域的源头创新与临床转化已走在世界前列。

与美国和瑞士公司采用“分子剪刀”基因编辑技术研发的Casgevy基因疗法相比，新的“修正笔”在技术上更领先一筹。

因此，亟须开发高效、位点可控的基因写入技术，实现完整功能基因的精准插入，用于应对多种突变类型，提升基因治疗的普适性。

在引物配对的引导下，实现基因精准插入。

更为重要的是，该技术在疾病治疗相关的分裂和非分裂原代细胞（如人T细胞和小鼠神经元）表现出良好效率，为基因治疗提供突破性的新工具。

考虑到Xa21和Xa48分别介导PTI和ETI免疫反应，两者在功能上具有互补性，团队尝试将Xa21与Xa48整合到同一水稻材料中，构建出针对白叶枯病的双基因抗性组合。

“地球曾经历过无数次灾难，但生命总能延续，奥秘就在于基因的多样性。

”但在钱前看来，这些性状各异的“异类”，却是基因多样性最直观的体现。

守护和丰富基因多样性，就是在为未来可能出现的各种危机储备宝贵的解题方案。

据中棉所棉花虫害防控与生物安全创新团队首席科学家崔金杰研究员介绍，团队长期锚定棉花蚜虫为害防控，跳出“单纯依赖化学药剂杀虫”的传统思路，针对棉蚜为害严重、防治困难的问题，从棉花抗棉蚜基因的挖掘、棉蚜致害机理解析和生物防治等多个方面开展了系统研究，并取得了突破性进展。

”牟建指出，乌苏烧烤的核心竞争力在于“双IP驱动”——乌苏啤酒与新疆烧烤的强强联合，天生的品牌基因与链接，预示着乌苏烧烤注定不凡。

不同植物，甚至同一群体的不同个体，携带的免疫基因不同时，往往会表现出不同的抗病反应。

虽然它们不能像动物那样产生抗体，但能够在病原菌侵染后感知外来攻击信号，诱导激活免疫基因，进而启动防御反应。

▍企业基因：以“AI+储能”实现突围

分析结果显示，与红发相关的基因变异比例呈现上升趋势，而与男性型秃头相关的基因则逐渐减少。

当某些特征有助于适应环境时，相关基因就更可能被保留下来。

最新研究显示，过去数千年间，人类基因持续发生变动，包括红发相关基因比例上升，以及男性型秃头相关基因减少，显示自然选择仍在影响人类外貌与身体特征。

研究人员指出，农业发展、饮食改变以及疾病环境，都是推动人类基因变化的重要因素。

研究人员发现，南美洲的基因历史与其生态系统一样丰富多样。

经过多年技术优化，他们大幅提升了这类原代T细胞的HIV感染效率，并在此基础上，运用CRISPR基因编辑技术，系统性地筛查了人类基因组中近两万个基因的功能。

这项研究不仅为HIV领域提供了一份宝贵的基因功能资源，其建立的研究平台也为探索HIV潜伏库，即HIV在体内持续隐藏的根源这一治疗难题开辟了新途径。

一个突变体就是一把钥匙，能打开一扇基因功能的大门。

整个过程中，最核心的技术挑战，便是研制高效安全的干细胞“基因修正笔”。

这款干细胞“基因修正笔”被陈佳和合作者命名为CS-101。

中国科学家开发“基因修正笔”为地中海贫血患者带来曙光

何祖华团队与合作者成功克隆了白叶枯广谱抗病基因Xa48，不仅揭示了其在作物驯化中协调生长与免疫的分子基础，还进一步向应用拓展，重构野生稻广谱抗病性，为作物抗病育种提供了新范式。

在前期研究中，团队利用能“攻破”Xa21抗性的毒性菌株开展大规模筛选，在籼稻品种“双科早”中鉴定到一个新的白叶枯病抗病基因Xa48。

其基因特征约在1300年前首次出现在数据中

因此，亟须开发高效、位点可控的基因写入技术，实现完整功能基因的精准插入，用于应对多种突变类型，提升基因治疗的普适性。

更为重要的是，该技术在疾病治疗相关的分裂和非分裂原代细胞（如人T细胞和小鼠神经元）表现出良好效率，为基因治疗提供突破性的新工具。

武汉大学科研团队开发全新基因写入技术2026年04月23日23:03滚动播报4月23日，记者从武汉大学获悉，该校医学研究院张楹、殷昊团队合作开发出一种全新的基因写入技术，为多种疾病治疗提供了通用高效的解决思路，相关研究成果论文日前在《自然》杂志发表。

4月23日，记者从武汉大学获悉，该校医学研究院张楹、殷昊团队合作开发出一种全新的基因写入技术，为多种疾病治疗提供了通用高效的解决思路，相关研究成果论文日前在《自然》杂志发表。

据悉，精确的、特定位点的大基因序列插入为治疗各种遗传疾病带来了巨大的希望。

2023年10月，小军志愿接受了一项基因编辑临床试验药物治疗。

去年年底，他们已启动全球首个针对APOC3靶点的高血脂基因编辑临床试验，用于治疗家族性高甘油三酯血症与高乳糜微粒血症，初步显示一次注射即可显著降低甘油三酯。

此次CS-101注射液的临床数据在《自然》发表，标志着中国在基因编辑治疗这一尖端领域的源头创新与临床转化已走在世界前列。

本报讯美国科学家成功绘制出首个艾滋病病毒（HIV）与人体细胞相互作用的全基因图谱，发现了多种有助于病毒生长或抑制病毒的人类蛋白质，为理解HIV开辟了新途径。

科学家绘制艾滋病病毒如何侵入人体细胞的机制图2026年04月22日16:31滚动播报美国科学家成功绘制出首个关于人类免疫缺陷病毒（HIV）与人体细胞相互作用的全面基因图谱，发现多种有助于病毒生长或能抑制病毒的蛋白质，为增进对HIV的理解开辟了新途径。

随后又通过过度激活每个基因，来寻找那些能够抑制病毒感染的人类蛋白。

美国科学家成功绘制出首个关于人类免疫缺陷病毒（HIV）与人体细胞相互作用的全面基因图谱，发现多种有助于病毒生长或能抑制病毒的蛋白质，为增进对HIV的理解开辟了新途径。

“这是首次通过全基因组研究揭示人类基因如何影响直接从人类血液样本中提取的细胞中的HIV感染。

“这项研究为人类基因如何影响HIV感染提供了新视角。

尽管数十年来研究人员一直在探究该病毒的复制与存活机制，但究竟哪些人类基因会影响HIV感染的谜团至今仍未解开。

“这是首次通过全基因组研究，揭示人类基因如何影响直接从人类血液样本中提取的细胞中的HIV感染过程。

尽管研究人员一直在探究该病毒的复制与存活机制，但究竟哪些人类基因会影响HIV感染至今仍未搞清。

通过在T细胞中提高这些基因的表达水平，我们终于看到它们在对抗HIV的战斗中取得了胜利。

当某种基因在近代人群中比例增加，通常代表该特征在过去环境中较有利，因而被保留下来。

“我们要争取把这些多样性的基因资源保护好、研究透。

因此，亟须开发高效、位点可控的基因写入技术，实现完整功能基因的精准插入，用于应对多种突变类型，提升基因治疗的普适性。

去年年底，他们已启动全球首个针对APOC3靶点的高血脂基因编辑临床试验，用于治疗家族性高甘油三酯血症与高乳糜微粒血症，初步显示一次注射即可显著降低甘油三酯。

武汉大学科研团队开发全新基因写入技术2026年04月23日23:03滚动播报4月23日，记者从武汉大学获悉，该校医学研究院张楹、殷昊团队合作开发出一种全新的基因写入技术，为多种疾病治疗提供了通用高效的解决思路，相关研究成果论文日前在《自然》杂志发表。

4月23日，记者从武汉大学获悉，该校医学研究院张楹、殷昊团队合作开发出一种全新的基因写入技术，为多种疾病治疗提供了通用高效的解决思路，相关研究成果论文日前在《自然》杂志发表。