基因

李伟介绍：“结合基因组数据挖掘和大分子工程改造等手段，我们开发了使用RNA供体进行大片段基因精准写入的R2逆转座子工具，能够在多种哺乳动物细胞系、原代细胞中实现大片段基因高效精准的整合，最高效率超过60%。

他们首次揭示的微小核糖核酸的基因调控机制已经存在数亿年。

“这种多重通路的基因调控，称得上是疾病治疗的终极手段了。

正如诺奖委员会官网所说，miRNAs的开创性发现出乎意料，并揭示了基因调控的新维度。

北京时间10月7日下午，瑞典诺贝尔奖大会宣布，科学家维克托·安博斯（VictorAmbros）和加里·鲁弗肯（GaryRuvkun）获得2024年诺贝尔生理学或医学奖，以表彰他们在发现微小核糖核酸（MicroRNA）及其在转录后基因调控中的作用。

1998年，安德鲁·法尔（AndrewFire）和克雷格·梅洛（CraigMello）发现了核糖核酸干扰（RNAi）现象，揭示了核糖核酸在基因调控中的作用，并于2006年获得诺贝尔奖。

即，这一发现揭示了基因调控的另一个重要层面，基因调控并不止于转录。

在微小核糖核酸调控机制被发现之前，科学界普遍认为基因调控主要依赖于转录因子。

揭示了基因调控新层面

诺贝尔奖大会官方表示，维克托·安博斯和和加里·鲁弗肯发现的微小核糖核酸调控机制描述了一种新的基因调控层次。

这个过程被视为基因表达的核心机制，科学家们也成功鉴定出了数千种转录因子，认为这一模式基本解释了基因调控的主要原理。

这种差异的根本原因就在于基因调控。

”吴立刚说，“现在如果要为任何一个生物学过程绘制基因调控的网络图，miRNA总是在中间一个非常重要的位置上。

DNA中的遗传信息就像一幅建筑“蓝图”，基因调控就类似于要决定在何时、从哪里开始、用多少材料和人手去建造。

“如果我们说基因调控有两大类的调控因子，一类负责‘做加法’，从无到有决定基因表达的强度，那么另一类就是miRNA这样的、通过下调基因表达来让它稳定在某个水平上，更多的是把基因‘关掉’。

奖项授予维克多·安布罗斯（VictorAmbros）和加里·鲁弗肯（GaryRuvkun），以表彰他们在发现微小RNA（miRNA）以及探索其在转录后基因调控中所起作用的贡献。

它们是如何产生，又是如何进行基因调控的？

microRNA，指的是一类长度约20个碱基的小RNA，它对基因调控起到至关重要的作用，如果基因调节出错，可能会导致癌症、糖尿病或自身免疫性疾病等严重疾病。

因此，只要能够改变基因的功能，或者对基因进行调控，就可能潜在地影响个体稳态与疾病，而microRNA可以通过对关键基因的调控参与其中，是一个非常“广谱”的现象。

对microRNA的发现及作用与机理的深入研究，大大丰富了我们对于基因调控及生物体发育与功能稳态的认知。

10月7日，2024年诺贝尔生理学或医学奖授予了美国科学家维克托·安布罗斯（VictorAmbros）和加里·鲁夫昆（GaryRuvkun），以表彰他们对于“microRNA及其在转录后基因调控中的作用”的发现，而这一发现对于促进克服人类疾病有重大意义。

鲁弗肯（GaryRuvkun），以表彰他们在发现微小RNA（miRNA）以及探索其在转录后基因调控中所起作用的贡献。

获诺奖垂青的微小RNA：堪称疾病“开关”以基因调控攻克顽疾

获诺奖垂青的微小RNA：堪称疾病“开关”以基因调控攻克顽疾获诺奖垂青的微小RNA：堪称疾病“开关”以基因调控攻克顽疾_东方财富网

结果发现，基因调控的暂时变化会在网络内留下持久影响，这些变化会传递给后代。

·miRNA是一类长度仅约20~22个核苷酸的小RNA（smallRNA）分子，它并不直接参与蛋白质的合成，而是通过调控mRNA影响基因的表达。

两人第一次发现miRNA在转录后通过各种不同的分子机理调控基因表达，最创新之处是miRNA可以调控发育。

作为一类非编码RNA分子，它能够调控基因表达、参与多种生物过程，因此具备成为癌症早期诊断生物标志物的潜力。

而miRNA是一种全新发现、广泛存在的基因表达调控分子，在科学上已经证明它作用巨大，将来可能应用于临床。

“在结合之后，（RISC）可以催化目标mRNA切割，导致mRNA的降解和基因表达的沉默。

调控可以发生在转录前后的各个阶段，而miRNA的作用通常是在mRNA上对某些基因表达进行抑制。

不同于mRNA，miRNA是一类长度仅约20~22个核苷酸的小RNA（smallRNA）分子，它并不直接参与蛋白质的合成，而是通过调控mRNA影响基因的表达。

miRNA是一类长度仅约20~22个核苷酸的小RNA（smallRNA）分子，它并不直接参与蛋白质的合成，而是通过调控mRNA影响基因的表达。

“在microRNA领域，研究者的探索还处于非常早期阶段，我们所看到的应用在人体层面的数据也较少，因此，microRNA相关药物会不会产生‘逆转录’从而影响到正常基因的翻译和表达，以及安全性究竟如何现在尚不可知。

按照诺奖委员会的发文，一个miRNA可以调节多个不同基因的表达，一个基因可以被多个miRNA调节，从而协调和微调整个基因网络。

中国科学院动物研究所/北京干细胞与再生医学研究院的生物学家们开发了一种具有自主知识产权的基因编辑新技术，成功实现了以核糖核酸（RNA）为媒介的基因精准写入，为新一代创新基因疗法的发展提供了基础。

这一技术的突破，意味着可以通过外源功能基因的精准写入，来干预涵盖不同位点多种突变谱的基因所导致的遗传缺陷等疾病，能够开发更为通用的基因与细胞疗法，具有广泛的应用前景。

这是miRNA基因相关的第一个发现，所以他可谓是做了开创性的工作。

如前所述，miRNA不仅与单基因相关的罕见病有关，也与复杂难治的常见病有关，也有调节衰老的作用，有望延长人类的健康生存寿命。

该研究为耐盐优异等位基因挖掘提供了丰富的资源，将对研发和培育水稻耐盐新品种提供相关遗传资源和理论支持。

目前，实现大片段基因尺度的DNA在基因组的高效精准整合，是整个基因工程领域急需突破的难题。

当一个基因失活时，它会影响网络中其周边的基因。

该团队目前正在实验室中使用CRISPR变体来验证他们的模拟，该变体可暂时而不是永久地使基因失活。

但市场环境就如三十年前的无序竞争，更需要找到新赛道的平替对标，平替目标，美特斯邦威今天既看到消费者穿着需求的趋势变化更偏向户外生活场景，同时美特斯邦威是有较强的户外基因，30年前做的巨型风雪衣，就是美特斯邦威户外产品的基因的开始。

“大娃”称曾三次将购买的红薯粉条送检，但检测报告显示产品未检出红薯基因、只有木薯基因。

事情起因为打假博主“大娃”称在“东北雨姐”直播间购买的粉条经检测未检出红薯基因，引发公众关注。

数字基因是长宁的优势，是源源不断激发城市全域数字化转型的变革力。

数字是发展的动力、智慧是长宁的基因，20多载砥砺深耕、厚积薄发，“数字长宁”已然枝繁叶茂、硕果累累。

针对这一重大技术挑战，多种基因写入技术已被开发，但是这些技术大多依赖于DNA模板作为基因写入的供体。

李伟说：“这一技术目前尚无法实现在不同基因组位点的可编程写入，且在人原代细胞中的基因写入效率较低，因此未来需要进一步发展和优化。

但因为这项工作很超前，当时不知道这个基因的作用机理是什么，所以他在哈佛大学没有拿到终身教职，只好去达特茅斯学院继续开展相关研究，后来又去了马萨诸塞大学医学院工作。

结果发现，lin-4基因产生了一种非常短的RNA分子，虽然没有生产蛋白质的代码，但是可以抑制另一个基因lin-14。

研究发现了25个与血糖相关的基因，不仅验证了妊娠糖尿病与CDKAL1和MTNR1B基因的已知关联，更首次在亚洲人群中发现孕期空腹血糖与雌激素受体基因ESR1的关联。

10月9日，华大生命科学研究院、华大基因联合武汉儿童医院、深圳市妇幼保健院、中山大学等多家机构科研人员组成的团队，在《细胞》子刊《细胞基因组学》上以封面、专辑的形式发表了6篇研究论文，系统解析了孕期生化表型组、母子代谢指标及妊娠期糖尿病的遗传基础，揭示了遗传因素在母婴健康中的重要作用，为孕期健康管理提供了新的视角

《自然》杂志表示，安布罗斯和鲁夫坎发现的基因调控机制将对人类预防和治疗癌症等疾病具有重大启发意义。

miRNA则并非通过直接的方式造成切割，它可以通过RNA介导配对，结合到靶基因，招募其他的RNA降解蛋白，抑制mRNA的翻译或造成mRNA的降解。

siRNA通过靶向特定基因并抑制其表达，已经在一些治疗方案中取得了一定的进展；

“这种多重通路的基因调控，称得上是疾病治疗的终极手段了。

它“多对多”的、令诺奖委员会都感到“惊讶”的基因调节机制，可将疾病治疗提升到了新的高度。

这一次，前瞻性的诺奖把“冷落”多年的miRNA，重新推到了全球研究者、企业家、投资者的面前，也是在向业界发出“英雄帖”——能够通过修复基因来达到治愈疾病甚至人类延长健康寿命者，将是新的药物研发模式的开创者，也将是抢占未来先机的真正赢家。

科研团队发现，这31个孕期人群特有关联基因主要富集在雌激素抵抗和免疫相关通路，与免疫系统、女性生殖系统的组织/细胞高度相关，为理解遗传因素对妊娠表型和母体健康的影响提供了全新视角。

这些基因主要富集在雌激素抵抗和免疫相关通路，与免疫系统、女性生殖系统的组织/细胞高度相关，为理解遗传因素对妊娠表型和母体健康的影响提供了全新视角。

“miRNA对序列的匹配要求不高，不需要像siRNA那样完全与目标基因匹配，有同时抑制多个靶基因的可能，但是脱靶风险也会增加。

微小核糖核酸可以通过与信使核糖核酸结合，在转录后层次调节基因表达，抑制或降解信使核糖核酸，阻止其被翻译成蛋白质。