细胞与基因治疗，生物技术前瞻赛道丨热门赛道
行业定义
细胞与基因治疗（Cell and Gene Therapy, CGT）是一种是一种通过基因表达、沉默或体外改造手段，在蛋白质水平进行调控的疗法，为癌症、遗传病等疑难杂症提供突破性治疗方案。传统疗法多针对疾病症状，CGT则尝试从根本上修复致病机制。近年来，尽管面临技术、伦理与成本等限制，细胞与基因治疗仍凭借其精准医学的特点，引领医学领域变革。 目前CGT主要递送手段是CGT，包括多用于基因治疗的AVV和多用于细胞疗法的LV。使用最广泛的病毒递送载体是AVV，具有免疫原性极低、安全性高、宿主细胞范围广、扩散能力强、表达稳定以及特异性强等优势。
CGT主要分为细胞治疗、基因治疗。细胞与基因治疗主要分为两种，一种是细胞治疗，主要涉及体外治疗，将病患的细胞在体外进行一定修饰后再回输回患者体内，从而达到治疗的效果；另一种是基因治疗，主要涉及体内治疗，将外源的基因导入到患者体内的靶细胞内，然后在基因层面治疗调控蛋白的表达，从而达到治疗疾病的目的。 细胞治疗强调利用活细胞本身或改造细胞实现治疗功能，更适合慢性疾病或再生医学。基因治疗以基因为核心，通过修复、替代或敲除致病基因治疗遗传性疾病。
细胞与基因治疗（CGT）产业链覆盖了从基础研究到临床应用的多个环节，其分为上游、中游和下游三部分。上游主要集中在技术与材料的研发，是整个产业链的基础阶段。在这一环节，细胞与基因治疗所需的原材料和核心技术尤为关键，包括患者或供体来源的自体或异体细胞资源，以及干细胞、免疫细胞（如T细胞、NK细胞）等。基因编辑工具（如CRISPR-Cas9、TALENs）和基因递送载体（如腺相关病毒AAV、慢病毒或脂质纳米颗粒）也属于这一部分。同时，细胞培养设备、生物反应器、基因编辑仪器等关键设备为基础研究提供了技术保障。此外，合同研发组织（CRO）和实验室技术服务公司通过外包形式，为CGT企业提供基因构建、细胞改造、病毒载体生产等技术支持，进一步完善了上游产业链。 进入中游阶段，CGT的核心环节是治疗产品的研发与制造。这一环节包括细胞治疗产品（如CAR-T细胞、干细胞）和基因治疗产品（如基因编辑药物）的开发。研究团队通过设计临床试验，验证这些疗法的安全性和有效性，同时优化生产工艺以实现标准化生产。例如，病毒载体的规模化生产、细胞的大规模培养与扩增，以及生产流程的自动化改进，均是当前中游企业的研发重点。中游企业通常拥有符合GMP标准的生产基地，以确保治疗产品在临床和商业化中符合药品监管要求。 下游环节则专注于产品的市场化与服务。医院和专业医疗机构在这一阶段承担重要角色，为患者提供细胞采集、治疗输注以及后续的健康监测。同时，CGT产品需要通过药品销售渠道覆盖更多医疗机构，并结合定制化治疗方案满足个体患者的需求。患者教育和医保支持也是下游环节的重要组成部分，通过向患者和医生普及CGT知识、推动医保体系覆盖以及设计按疗效支付的模式，可有效降低患者的经济负担。此外，下游还涉及药品审批和政策支持环节，与FDA、EMA等监管机构的沟通对于药物的注册和上市至关重要。 中国细胞与基因治疗在20世纪90年代已有临床研究，至2005年有两款针对实体瘤的CGT产品，但是之后几年热度消散，直到2010年后细胞治疗开始受到各大药企及研发机构的青睐。2016年，魏则西事件一度导致一些细胞免疫管线研发进展滞后，然而随着相关技术指导与监管体系的完善，CGT发展迅速，大量CGT产品进入临床试验，生物技术公司争相布局CGT产业，复星凯特的阿基仑赛注射液于2021年6月获得NMPA批准，成为中国首款上市的CAR-T产品。 睿兽分析整理近年来相关公司的融资情况，细胞与基因治疗融资事件数量从2019年的43起逐年增加，在2021年达到峰值79起，随后下降，到2023年上升至52起，又再度下降，2024年的数据截止目前仅为14起。融资金额与事件数量的波动大致一致，不同的是融资金额于2020年达到峰值。